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Quotidiano di informazione – Anno 33 n° 335

Amaurosi di Leber: migliora la vista con terapia genica

Posted by fidest press agency su domenica, 8 novembre 2009

L’amaurosi congenita di Leber, la più frequente causa di cecità infantile ereditaria, tra non molti anni potrà probabilmente essere curata attraverso la terapia genica. La speranza arriva da uno studio pubblicato su Lancet che ha visto la partecipazione del Children’s Hospital di Philadelphia, dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) e del dipartimento di Oftalmologia della seconda Università degli studi di Napoli. Il team di ricercatori ha messo a punto una strategia molecolare in grado di far fronte al difetto nel gene Rpe65, uno dei responsabili dell’amaurosi di Leber. Dodici pazienti di età compresa tra 8 e 44 anni sono stati sottoposti a iniezione nello spazio sottoretinico  di un adenovirus contenente la versione corretta del gene. Esami effettuati con regolarità a seguito dell’intervento non hanno evidenziato effetti tossici significativi in alcuno dei pazienti e al tempo stesso i test di funzionalità visiva hanno mostrato per tutti i pazienti un recupero parziale della vista, soprattutto nei più giovani. (L.A.)  The Lancet 2009, early online publication

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