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Quotidiano di informazione – Anno 30 n° 318

La malattia di Behçet

Posted by fidest press agency su domenica, 19 aprile 2015

Sindrome_Behçet.svgLa malattia di Behçet è una rara patologia infiammatoria cronica la cui manifestazione principale è costituita da ulcere orali e genitali recidivanti. Si possono manifestare anche infiammazione articolare e lesioni cutanee e oculari recidivanti.“Le ulcere orali dolenti sono la principale manifestazione della malattia di Behçet e possono avere un impatto significativo sulla vita di molti pazienti. Le terapie attualmente utilizzate per questa malattia possono non essere in grado di controllare le ulcere genitali o orali in alcuni pazienti oppure presentano eventi avversi che possono limitarne l’impiego” ha dichiarato il dottor Gulen Hatemi, Professore Associato della Cerrahpasa Medical School di Istanbul, Turchia. “La pubblicazione dei dati di fase II nel The New England Journal of Medicine è molto importante per far conoscere questi risultati alla comunità medico-scientifica e per tenerla informata sugli ultimi sviluppi della ricerca su questa rara malattia cronica.”I risultati dello studio, compreso l’endpoint primario (riduzione del numero medio di ulcere orali dopo 12 settimane di trattamento), sono stati inizialmente presentati al congresso annuale della European League against Rheumatism (EULAR) e dell’American College of Rheumatology (ACR) nel 2013 (P<0,001). L’articolo, oltre ai risultati precedentemente citati, riporta anche che il numero mediano (min, max.) di ulcere orali si è ridotto dopo 12 settimane di trattamento con apremilast rispetto a placebo (rispettivamente 0,0 (0, 6) versus 2,0 (0, 13).L’articolo include inoltre i risultati dell’intera fase di 24 settimane di trattamento. Dopo 12 settimane, i pazienti del gruppo placebo sono passati al trattamento con apremilast, mentre quelli nel braccio apremilast hanno proseguito la terapia. Nei pazienti trattati con apremilast per l’intero periodo di 24 settimane la riduzione del numero medio di ulcere orali è stata osservata entro la settimana 2 (0,3 alla settimana 2 vs. 2,7 al basale). Tale riduzione si è mantenuta fino alla settimana 24 (0,6). Nel braccio placebo il numero medio di ulcere orali era di 2,9 al basale e di 1,7 alla settimana 2. Alla settimana 24, dopo 12 settimane di trattamento con apremilast, il numero medio di ulcere orali nel gruppo placebo è sceso a 0,4.Parallelamente alle ulcere orali, nel tempo si è ridotta anche la dolorabilità associata: i punteggi medi del dolore, misurati mediante scala visiva analogica, sono scesi da 54,3 al basale a 12,0 alla settimana 2 e a 9,7 alla settimana 24. Nel braccio placebo i punteggi del dolore erano pari a 51,7 al basale e a 29,8 alla settimana 2. Alla settimana 24, dopo 12 settimane di trattamento con apremilast, il punteggio medio del dolore in questo gruppo è sceso a 9,7.Apremilast ha inoltre migliorato in modo significativo diverse misure di attività della malattia e di qualità di vita alla settimana 12. La variazione media dal basale alla settimana 12 è risultata significativamente migliore per il punteggio del modulo relativo all’attività attuale della malattia di Behçet (Behçet’s syndrome activity scale, BDCAF) (-1,5 con apremilast versus -0,1 con placebo; P<0,001), per il punteggio relativo all’attività della sindrome di Behçet (Behçet’s syndrome activity scale, BSAS) (rispettivamente -21,2 versus -6,0; P<0,001), per il questionario sulla qualità di vita (QoL) nella malattia di Behçet (Behçet’s disease quality of life instrument) (-4,5 vs. -1,6; P=0,040) e per il questionario SF36 breve, versione 2, relativo alla componente fisica (4,7 versus -1,7; P=0,001). Non sono emersi miglioramenti significativi della componente mentale in base all’SF36 breve, versione 2 (2,0 vs. 1,6; P=NS).I dati di sicurezza e tollerabilità di apremilast osservati in questo studio sono in linea con quelli precedentemente riportati in altri sei studi di fase III su apremilast condotti su pazienti con artrite psoriasica o psoriasi a placche. La percentuale di pazienti che ha sviluppato almeno un evento avverso (AE) durante la fase controllata con placebo è risultata simile: apremilast 85,5%, placebo 80,4%. Sono stati riportati AE seri in due pazienti trattati con apremilast, e in nessun paziente trattato con placebo. In quattro pazienti trattati con apremilast si sono verificati AE che hanno richiesto l’interruzione del trattamento; nessuna interruzione dovuta ad AE si è verificata nel braccio placebo. Eventi avversi come nausea, vomito e diarrea sono risultati essere più comuni nel braccio di trattamento con apremilast rispetto al braccio placebo.“Celgene si prefigge di condurre sperimentazioni cliniche volte a offrire ai pazienti nuove opzioni terapeutiche per patologie infiammatorie croniche rare come la malattia di Behçet”, ha affermato Scott Smith, Presidente della divisione Malattie infiammatorie e Immunologia di Celgene. “Sulla base dei risultati di questo studio di fase II, Celgene ha presentato domanda di autorizzazione all’immissione in commercio alle autorità regolatorie in Turchia e ha avviato in tutto il mondo uno studio di fase III su OTEZLA nei pazienti colpiti da questa malattia debilitante.”Questi risultati provengono da uno studio sperimentale di fase II. Apremilast non è approvato per il trattamento di pazienti con malattia di Behçet in alcun paese.
Sebbene la malattia di Behçet sia una patologia ad eziologia sconosciuta, è associata ad anomalie del sistema immunitario e all’infiammazione del sistema vascolare. Si tratta di una patologia caratterizzata da ulcere orali e genitali recidivanti e da lesioni cutanee che vanno dall’acne alle ulcerazioni. Può comportare anche trombosi venosa, aneurismi, infiammazione oculare sotto forma di uveite e sintomi neurologici e gastrointestinali. La prevalenza della malattia di Behçet raggiunge i livelli più elevati in Medio Oriente, Asia e Giappone. In Turchia questa patologia colpisce circa una persona su 250, per un totale di circa 300.000 casi. La malattia di Behçet è molto meno comune negli Stati Uniti e nel Regno Unito, dove colpisce solo una persona su 100.000. Negli Stati Uniti il National Institutes of Health ha classificato la malattia di Behçet come una malattia rara o “orfana”. Al momento, le opzioni terapeutiche negli Stati Uniti e in Europa sono limitate. (Giovanna Giacalone) (fonte foto Wikipedia)

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