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Quotidiano di informazione – Anno 29 n° 25

L’Agenzia Europea per i Medicinali ha acconsentito di esaminare la richiesta di commercializzazione per il KRN23

Posted by fidest press agency su venerdì, 6 gennaio 2017

farmaci(NASDAQ: RARE) e Kyowa Kirin International plc (KKI), società interamente controllata da Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), hanno annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) del KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016, mentre un parere del comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) è previsto per la seconda metà del 2017. Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin hanno stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare il KRN23.“Sulla base dei risultati positivi emersi da diversi studi su pazienti pediatrici e adulti con XLH, stiamo cercando di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione al fine di accelerare l’accesso dei pazienti a questa terapia” – ha dichiarato Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer e Presidente di Ultragenyx.“L’Ipofosfatemia X-linked è una condizione debilitante che provoca dolori e sofferenze cronicizzanti ai malati, per i quali attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di agire sulle cause scatenanti” – ha detto il Dott. Tom Stratford, Presidente e CEO di KKI. “Come Kyowa Hakko Kirin stiamo mettendo il massimo impegno nel contribuire alla salute e al benessere delle persone in tutto il mondo grazie ai progressi nella scienza e nella tecnologia. Richiedendo l’autorizzazione stiamo compiendo un passo significativo verso il miglioramento della vita dei pazienti che soffrono di ipofosfatemia X-linked.”
La XLH è un disturbo del metabolismo del fosfato causato dalla perdita di fosfato attraverso le urine che porta a grave ipofosfatemia. La XLH è la forma ereditaria più comune di rachitismo (fragilità e indebolimento delle ossa), che viene ereditata come carattere dominante X-linked e che colpisce maschi e femmine. La XLH è una malattia peculiare caratterizzata da un’inadeguata mineralizzazione delle ossa che porta a parecchie anomalie, tra cui rachitismo, progressivo incurvamento delle gambe, osteomalacia, dolore osseo, andatura ondeggiante, bassa statura, insufficienza motoria, debolezza muscolare, frequenti pseudofratture, stenosi spinale, entesopatia e osteoartrite. La maggior parte dei pazienti pediatrici e alcuni pazienti adulti sono curati utilizzando terapie che prevedono l’assunzione di fosfato per via orale e di vitamina D attiva (calcitriolo), che richiedono più dosi suddivise nell’arco della giornata e il monitoraggio dei potenziali rischi quali nefrocalcinosi, ipercalciuria e iperparatiroidismo.

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