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Novartis annuncia l’approvazione europea della terapia genica una tantum Luxturna

Posted by fidest press agency su domenica, 25 novembre 2018

Basilea. Novartis ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista causata da una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta sufficiente di cellule retiniche vitali. L’autorizzazione è valida in tutti i 28 Stati Membri della UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Voretigene neparvovec è stato sviluppato – e viene commercializzato negli Stati Uniti – da Spark Therapeutics. Le persone nate con mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 possono andare incontro ad una una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera età, con la maggior parte dei pazienti che progredisce fino alla cecità totale3. Le ricerche dimostrano che nei bambini la compromissione della vista e la cecità spesso causano isolamento sociale, stress emotivo, perdita di indipendenza o rischi quali cadute e lesioni5. La copia funzionante del gene RPE65 fornita da voretigene neparvovec ha il potenziale per ripristinare la visione e migliorare la vista nei bambini e negli adulti con una conta sufficiente di cellule retiniche vitali. “Quella di oggi è un’approvazione importante per i pazienti, considerata l’assenza, fino a oggi, di una qualsiasi opzione terapeutica”, ha dichiarato Christina Faesser, presidente di Retina International, un’organizzazione comprendente oltre 43 Associazioni di pazienti che, in tutto il mondo, promuovono la ricerca per malattie retiniche degenerative ereditarie. “L’accesso a questo trattamento ha il potenziale per ridurre il notevole onere fisico, emotivo ed economico che questa malattia ha sui pazienti e sulle loro famiglie”. “Come medico che ha assistito per oltre 20 anni i pazienti con una malattia retinica ereditaria e le loro famiglie, conosco il profondo impatto che la cecità può avere sulla qualità della vita. Praticare la medicina in un’epoca in cui possiamo offrire alternative terapeutiche ai bambini e agli adulti che affrontano la cecità, è di grande soddisfazione”, ha affermato il Dr. Bart Leroy.
L’attuale decisione si basa su un parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use), che ha esaminato i dati di uno studio clinico di fase I, il relativo studio di follow-up e il primo trial di fase III randomizzato e controllato, condotto con una terapia genica per una malattia ereditaria3. Nel corso dello studio clinico di fase III, è stato registrato un miglioramento della vista già a 30 giorni dal trattamento. Al primo anno, rispetto al gruppo di controllo, i pazienti trattati con voretigene neparvovec sono migliorati di 1.6 livelli di luce nel test di mobilità binoculare multi-luminanza (MLMT, multiluminance mobility test), l’endpoint primario dello studio. La vista è migliorata di uno o più livelli di luce per il 90% dei pazienti trattati con voretigene neparvovec e il 65% dei pazienti è stato anche in grado di eseguire entro un anno il MLMT al livello di luce più basso (1 lux).
La malattia retinica ereditaria associata a mutazione del gene RPE65 Le malattie ereditarie della retina sono un gruppo di rari disturbi della vista causati da oltre 250 diversi geni6, che spesso colpiscono in modo sproporzionato bambini e giovani adulti3. Le mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 sono presenti in circa una persona su 200.0007.
Il test di mobilità multi-luminanza (MLMT) Il test MLMT è stato concepito per misurare le variazioni della visione funzionale valutate in base alla capacità di un paziente di superare un percorso in modo accurato e a una velocità ragionevole a sette differenti livelli di illuminazione, che vanno da 400 lux (corrispondenti a un ufficio illuminato) a 1 lux (corrispondente a una notte d’estate senza luna).
Novartis Novartis sta interpretando in modo nuovo la medicina allo scopo di migliorare e prolungare la vita delle persone. Come azienda tra i leader a livello globale nel settore farmaceutico, utilizziamo tecnologie scientifiche e digitali innovative per creare terapie trasformative in aree che presentano importanti bisogni medici. Impegnati a scoprire nuovi farmaci, siamo stabilmente tra le prime aziende al mondo negli investimenti in ricerca e sviluppo. I prodotti Novartis raggiungono circa un miliardo di persone su scala globale e lavoriamo per individuare modi innovativi per espandere l’accesso ai nostri trattamenti più recenti. A livello mondiale, circa 125.000 persone di 140 diverse nazionalità lavorano in Novartis. Ulteriori informazioni su http://www.novartis.it e http://www.novartis.com. Novartis Italia è anche su Twitter @NovartisItalia.

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