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Fenilchetonuria, da FDA Orphan Drug Designation

Posted by fidest press agency su venerdì, 10 aprile 2020

Per la miscela di aminoacidi di APR Applied Pharma Research (APR), società farmaceutica svizzera proprietaria della tecnologia farmaceutica brevettata Physiomimic Technology™, che permette il rilascio prolungato degli amminoacidi, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso la designazione di farmaco orfano ad APR-OD031 per il trattamento della fenilchetonuria (PKU).La fenilchetonuria (PKU) è una malattia metabolica ereditaria causata da una carenza dell’enzima fenilalanina idrossilasi (PAH) e, secondo il National Human Genome Research Institute, nella maggior parte dei Paesi si manifesta in 1 caso ogni 10.000-15.000 neonati. L’enzima PAH è necessario per la scomposizione della fenilalanina (Phe), un amminoacido presente in tutti gli alimenti contenenti proteine. Quando l’enzima PAH è carente o difettoso, la fenilalanina si accumula a livelli elevati nel sangue e nel cervello. Le manifestazioni cliniche della PKU comprendono una serie di gravi complicanze neurologiche, tra cui disabilità intellettiva e danni cerebrali, disturbi dell’umore, convulsioni e tremori, problemi cognitivi e deficit delle funzioni esecutive, che sono rilevanti non solo nei bambini e nei giovani, ma anche negli adulti.“La designazione ricevuta dalla FDA rappresenta, da un lato, un riconoscimento per APR – Applied Pharma Research della sua innovativa attività di ricerca e sviluppo che, attraverso l´utilizzo di una tecnologia farmaceutica, permette un assorbimento più fisiologico degli aminoacidi ed è in grado di mascherare il loro sgradevole odore e sapore nonché di prevenirne il retrogusto, con un impatto fin da subito tangibile per i pazienti con PKU”, dichiara Simone Tiburzi, Country Manager Italy di APR. “Dall’altro lato, è un’ulteriore spinta per continuare a studiare e sviluppare soluzioni con lo scopo di migliorare significativamente il benessere e la qualità di vita delle persone affette da malattie rare”.
APR-OD031 è una miscela di aminoacidi a rilascio prolungato, priva di Phe, progettata per favorire un assorbimento degli aminoacidi stessi simile a quello che si verifica con la normale assunzione alimentare di proteine. APR-OD031 è stato progettato utilizzando la tecnologia brevettata Physiomimic Technology™, che consente la produzione di piccoli granuli rivestiti per somministrazione orale, elaborati per rilasciare gradualmente gli aminoacidi nell’intestino. APR-OD031 ha lo scopo di ridurre le fluttuazioni della fenilalanina e la proteolisi muscolare nei pazienti con PKU. Inoltre, tale tecnologia è progettata per migliorare la compliance del paziente e l’aderenza alla terapia, perché maschera notevolmente il tipico odore e sapore sgradevoli delle tradizionali formulazioni di aminoacidi.

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