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Quotidiano di informazione – Anno 32 n° 341

Editing genetico: Una nuova strategia per migliorare efficienza e precisione

Posted by fidest press agency su venerdì, 3 luglio 2020

In uno studio pubblicato Nature Biotechnology*, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato come superare una delle più importanti barriere all’applicazione dell’editing genetico alle cellule staminali ematopoietiche, che al contempo rappresentano un bersaglio fondamentale per la cura di gravi malattie genetiche, come le immunodeficienze primitive.Forte della decennale esperienza nel campo, i ricercatori dell’SR-Tiget stanno lavorando per rendere l’editing genetico un approccio terapeutico sempre più sicuro e efficace. «Il nostro è un risultato importante nel percorso verso l’applicazione clinica in malattie in cui la terapia genica “tradizionale” non è indicata, perché quello da correggere è un gene “delicato”, coinvolto per esempio nella regolazione della crescita cellulare. In questi casi l’editing genetico offre la possibilità di correggere il gene nella sua sede naturale, mantenendone la regolazione fisiologica, cosa invece impossibile quando il gene terapeutico viene fornito dall’esterno e va a inserirsi casualmente nel genoma. Per alcune patologie questo non è un problema, come dimostrato proprio dai successi terapeutici della terapia genica messa a punto nel nostro istituto, ma in altre può invece risultare rischioso. E la medicina di precisione è proprio questo: disegnare strategie terapeutiche su misura, basandosi su una conoscenza approfondita dei meccanismi biologici e degli ostacoli da superare» commenta Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget.Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, dal programma Horizon 2020 dell’Unione Europea, dal Ministero della Salute e dal Ministero della Ricerca Scientifica Italiani, oltre che dalla Fondazione Louis-Jeantet di Ginevra che nel 2019 ha conferito proprio al direttore dell’SR-Tiget il suo premio per la medicina traslazionale. L’applicazione della tecnologia oggetto dello studio al trattamento di alcune malattie genetiche sarà condotta nell’ambito di una alleanza strategica tra SR-Tiget e Genespire.L’editing genetico è considerato l’ultima frontiera della medicina di precisione poiché permette di correggere in modo puntuale errori nelle informazioni genetiche nel Dna responsabili di gravi malattie ancora incurabili. «Oggi siamo in grado di guidare questo sistema di riparazione, fornendo alla cellula la versione corretta che vogliamo sia sostituita a quella mutata. Per farlo si utilizza un vettore virale, ovvero un virus reso innocuo ma ancora capace di infettare le cellule e trasferirvi con il proprio carico genetico lo stampo per la correzione. Tuttavia, questo sistema mirato di correzione non lavora al meglio all’interno delle cellule staminali ematopoietiche, che per loro natura sono tendenzialmente quiescenti e una volta avvertito un danno al Dna tendono a non proliferare più o addirittura ad autoeliminarsi. Siamo quindi andati a studiare come stimolarle ed evitare gli effetti collaterali del nostro intervento chirurgico sul materiale genetico» spiegano Samuele Ferrari e Aurelien Jacob, primi autori del lavoro.

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