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Quotidiano di informazione – Anno 33 n° 335

Talassemia: corretto il gene che è causa della forma più grave

Posted by fidest press agency su mercoledì, 30 giugno 2021

Anemia, continue trasfusioni di sangue, scompensi che interessano diversi organi. La quotidianità di chi soffre delle forme gravi di anemia mediterranea, o talassemia, è fortemente inficiata dalla scarsità di emoglobina nel sangue. E se oggi Il trapianto di midollo osseo è l’unica speranza per queste persone, le possibilità di trovare un donatore o una donatrice compatibile sono piuttosto rare. Per questo ogni passo nella direzione di trovare una cura definitiva, alternativa al trapianto, è molto importante.All’Università di Ferrara il team di scienziate/i coordinato dalla professoressa Alessia Finotti, della Sezione di Biochimica e Biologia Molecolare del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie, è riuscito per la prima volta a riparare la mutazione genetica che causa la forma di β-talassemia più comune e grave del nostro territorio.Le ricercatrici e i ricercatori si sono avvalsi di una tecnica innovativa di ingegneria genetica chiamata CRISPR-Cas9, che permette di correggere in maniera mirata una sequenza di DNA. Una sorta di “taglia e cuci” genetico, che è stato oggetto del Nobel per la Chimica nel 2020: “Con la tecnica del CRISPR-Cas9 si effettua quello che viene definito editing del genoma: specifiche proteine ingegnerizzate tagliano il gene bersaglio esattamente nel punto in cui è presente l’errore. Il DNA viene quindi corretto grazie ai naturali meccanismi di riparazione della cellula e all’aggiunta di alcune molecole che forniscono la sequenza corretta” spiega la professoressa Alessia Finotti.Gli esperimenti hanno portato a un ottimo livello di correzione del DNA e non si sono verificate modificazioni non programmate in altre aree del genoma al di fuori della regione d’interesse.

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