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Novartis riceve dalla FDA tre designazioni di Breakthrough Therapy

Posted by fidest press agency su lunedì, 2 maggio 2016

novartis-sedeNovartis ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso tre designazioni di Breakthrough Therapy (“terapia fortemente innovativa”) a canakinumab per il trattamento di tre rari tipi di Sindrome da febbre periodica, nota anche come Febbre periodica ereditaria1. Questo significa che Novartis collaborerà strettamente con la FDA per accelerare la revisione regolatoria relativamente a canakinumab per queste patologie. Le sindromi da febbre periodica sono una classe di malattie autoinfiammatorie che causano febbri invalidanti e ricorrenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali2. La maggior parte dei pazienti manifesta i sintomi poco dopo la nascita o durante l’infanzia3. Le tre patologie per le quali il canakinumab è in fase di revisione sono la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS, Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome) e la sindrome da iper IgD (HIDS, Hyperimmunoglobulin D Syndrome) o deficit di mevalonato chinasi (MKD, Mevalonate Kinase Deficiency), così come la febbre mediterranea familiare (FMF, Familial Mediterranean Fever) non adeguatamente controllata con colchicina.
La FDA definisce Breakthrough Therapy una terapia rivolta al trattamento di una malattia grave o pericolosa per la vita e se l’evidenza preliminare indica che può essere migliore dei trattamenti esistenti. Se approvato, il canakinumab sarà probabilmente il primo farmaco a ottenere l’autorizzazione delle autorità regolatorie per il trattamento della TRAPS e della HIDS/MKD, e sarà un’alternativa all’unico trattamento approvato dalla FDA per la FMF cioè la colchicina. Le designazioni di Breakthrough Therapy sono state concesse sulla base dello studio clinico registrativo di Fase III CLUSTER4. In base a questo studio Novartis ha presentato negli Stati Uniti tre ulteriori Biologic License Application, al fine di registrare l’uso del canakinumab in queste indicazioni. Il canakinumab è stato approvato dalla FDA nel 2009 per il trattamento di due sottotipi di una classe di rare malattie autoinfiammatorie, nei pazienti a partire dai 4 anni di età, chiamate Sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS, Cryopyrin Associated Periodic Syndromes): la sindrome di Muckle-Wells (MWS, Muckle-Wells syndrome) e la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS, Familial Cold Autoinflammatory Syndrome). Nel 2013 la FDA ha approvato il canakinumab per una rara forma autoinfiammatoria di artrite idiopatica giovanile chiamata artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA, Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) nei pazienti a partire dai 2 anni di età.
Le sindromi da febbre periodica sono una classe di malattie autoinfiammatorie le quali causano gravi febbri ricorrenti che non hanno una causa infettiva. La maggior parte dei pazienti manifesta i sintomi poco dopo la nascita o durante l’infanzia, ma in alcuni la patologia si manifesta o viene diagnosticata solo in età adulta.
Non ci sono farmaci approvati disponibili per il trattamento della TRAPS o della HIDS/MKD e le opzioni terapeutiche per i pazienti con FMF sono molto limitate. Gli attuali trattamenti, come i farmaci anti-infiammatori per via orale, per esempio i corticosteroidi, contribuiscono solo a gestire i sintomi. Se, da un lato, esercitano qualche effetto nella riduzione dei sintomi, dall’altro i medicinali come i farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS) non prevengono né modificano il corso di un episodio di febbre2.
Delle tre patologie rare per le quali il canakinumab è stato esaminato dalla FDA, la FMF è la più comune e interessa soprattutto persone di discendenza mediterranea-orientale, con un’incidenza in queste popolazioni da 1/250 a 1/1000 individui. In altri gruppi etnici è molto meno comune, ma può colpire chiunque3. TRAPS e HIDS/MKD sono meno comuni, con un’incidenza pari a sole 1-2 persone circa per milione3.
Il canakinumab è un anticorpo monoclonale umano selettivo ad alta affinità che inibisce l’interleuchina-1 (IL-1) beta, la quale è una componente importante delle difese del sistema immunitario. Un’eccessiva produzione di IL-1 beta svolge un ruolo di primo piano in alcune patologie infiammatorie6,7. Il canakinumab agisce bloccando l’azione dell’IL-1 beta per un periodo prolungato di tempo, inibendo quindi l’infiammazione che viene causata dalla sua produzione eccessiva. Il canakinumab è approvato per il trattamento della SJIA negli Stati Uniti e per il trattamento sintomatico dell’artrite gottosa acuta refrattaria nella UE. Il canakinumab è inoltre approvato in oltre 70 Paesi – inclusi quelli della UE, Svizzera, Canada e Giappone – per il trattamento delle CAPS, rare malattie genetiche caratterizzate da sintomi debilitanti che durano tutta la vita. Negli Stati Uniti, il canakinumab è stato approvato per due sottotipi di CAPS: MWS e FCAS. Le indicazioni approvate possono variare a seconda del Paese.

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