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Ipercolesterolemia: nuova molecola

Posted by fidest press agency su sabato, 23 aprile 2011

I risultati sono sbalorditivi: dimezzato il colesterolo LDL (‘cattivo’) dopo poche compresse, con riduzione – in alcuni casi – del 70-80%. Una rivoluzione nella vita di persone colpite da forme finora incurabili di ipercolesterolemia omozigote. “Questi pazienti, un centinaio in Italia, circa 6.000 nel mondo, possiedono un doppio gene patologico – spiega il prof. Cesare Sirtori, preside della Facoltà di Farmacia dell’Università di Milano e direttore del Centro Universitario Dislipidemie dell’Azienda Ospedaliera Niguarda Ca’ Granda – Sono dunque forme rare, che non rispondono al trattamento con le statine e necessitano di una terapia simile alla dialisi,la LDL-aferesi, molto costosa e non sempre praticabile, specialmente nei bambini. Fino ad oggi non esisteva una cura e le persone colpite, non potendo essere trattate, morivano d’infarto in età giovanile”.  Oltre ai pazienti con ipercolesterolemia omozigote, la lomitapide si sta rivelando il farmaco in grado di salvare da un’altra malattia rara, la chilomicronemia, caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi, che può causare pancreatiti anche fatali.  Ma come funziona sui grassi in eccesso presenti nel sangue, alla base di queste patologie? “La molecola agisce da inibitore della MTP (microsomal transfer protein), proteina che ‘assembla’ colesterolo, trigliceridi e proteine nel fegato. In questo modo le LDL non vanno in circolo e il colesterolo scende in modo drammatico” spiega il prof. Sirtori, farmacologo clinico di fama mondiale che sta trattando i primi casi in Italia.
La Foodand Drug Administration in USA ha concesso alla lomitapide la denominazione di “orphan drug”, categoria in cui rientrano i farmaci prodotti esclusivamente per la cura di patologie rare, quelle che colpiscono meno di una persona su 200.000. Nel caso dell’ipercolesterolemia omozigote i malati sono portatori di un gene patologico ereditato da entrambi i genitori, che determina una disfunzione del recettore di controllo che normalmente consente al fegato di bloccare la sintesi di colesterolo e tenerlo intorno a valori normali.  Ad oggi non esistono cure efficaci: le statine, farmaci base per abbassare il colesterolo, funzionano in modo molto limitato, intorno al 15-20 % dei casi. “Comunque la riduzione è minima: si possono osservare discese del colesterolo da700 a550, quindi del tutto insufficienti per curare i pazienti in modo adeguato – spiega il prof. Sirtori – Anche le resine e i fibrati hanno risultati molto modesti. Se non trattati tempestivamente, questi pazienti vanno incontro a morte precoce a causa di accidenti cardiovascolari, nella maggior parte dei casi entro i 35-40 anni di età. Caso estremo è quello di una bambina di Desenzano deceduta a 7 anni per infarto.”  Anche la chilomicronemia risponde poco alle terapie farmacologiche standard: lomitapide, grazie al caratteristico meccanismo che permette di ridurre la fuoruscita delle lipoproteine dal fegato, è in grado di controllare molto bene questa patologia. “Caso eclatante, seguito da quasi 10 anni dal dottor Sacks di Boston, è quello di una donna che aveva un valore di trigliceridi intorno a 10.000 e ora grazie alla terapia riesce a mantenere costanti livelli tra 100 e200”racconta Sirtori. La molecola, studiata sugli animali più di 10 anni fa per trattare queste patologie, aveva fatto riscontrare un accumulo di grasso nel fegato e pertanto si era deciso di non precedere alla sperimentazione nell’uomo. “Si temeva che il blocco della MTP desse luogo ad una steatosi, ovvero ad una eccesiva quantità di grassi trattenuti nel fegato. Il fenomeno invece è solo transitorio: il fegato, dopo una terapia prolungata di sei mesi o un anno, si adatta e la steatosi regredisce spontaneamente. La sperimentazione clinica risulta quindi utile, in questo caso il soffermarsi solo all’animale aveva portato ad una previsione errata. I primi sette pazienti in Italia sottoposti alla terapia con MTP inibitore, stanno rispondendo in modo ottimale dopo un anno o più” chiarisce il prof Sirtori.  Cosa fare se si hanno pazienti che si ritiene possano trarre beneficio dalla terapia con lomitapide? “In primo luogo caratterizzare il gene patologico – spiega Sirtori – Occorre rivolgersi al Centro di Niguarda o ad altro Centro specializzato. Poi, una volta definita la malattia omozigote (o la causa della chilomicronemia) si può accedere a questo trattamento innovativo”.

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A Sirtori premio “Vivisalute-Cergas”

Posted by fidest press agency su giovedì, 7 aprile 2011

Milano Università Bocconi Cesare Sirtori, Direttore del Centro Universitario Dislipidemie dell’Azienda Ospedaliera Niguarda Ca’ Granda di Milano, è il vincitore della sesta edizione del Premio ‘ViviSalute-CERGAS’ per le eccellenze sanitarie e socio-assistenziali. Il prestigioso riconoscimento, che verrà assegnato all’Università Bocconi, suggella i risultati ottenuti da una delle più importanti strutture cliniche milanesi. “Il Centro – afferma il prof. Sirtori – opera da quasi 40 anni e ha curato oltre 30.000 pazienti italiani e provenienti da altri Paesi, inclusi gli Stati Uniti. Abbiamo raggiunto un assoluto prestigio scientifico internazionale nella lotta alle malattie cardiovascolari e abbiamo aperto la strada, oltre 30 anni fa, ai primi studi sui prodotti nutraceutici. Siamo in prima linea nella definizione di nuove terapie contro alcune malattia rare, come le ipercolesterolemie familiari. Il Centro ha acquisito notorietà mondiale per la scoperta della proteina ‘A-I Milano’ (il primo ‘mutante’ delle lipoproteine umane), fondamentale per i successivi studi sull’arteriosclerosi. Individuata inizialmente in una famiglia originaria di Limone sul Garda, questa proteina gode di grande fama, perché si associa ad una straordinaria capacità preventiva e terapeutica nei confronti dell’arteriosclerosi. I portatori, pur avendo il cosiddetto un colesterolo ‘buono’ (HDL) estremamente basso, sono longevi e pressoché immuni da malattie vascolari”. La proteina, riprodotta nei batteri e somministrata all’uomo, è in grado di ridurre in tempi assai rapidi le placche arteriosclerotiche nelle coronarie. Lo sviluppo clinico è tuttora in corso e si spera porti ad un prodotto di largo impiego. Il Centro, inoltre, ha messo a punto, oltre vent’anni fa, una metodica ultrasonografica che consente di esaminare l’arteria carotide (Intima Media Thickness), tecnica che oggi rappresenta la procedura diagnostica italiana di maggiore impiego nel mondo ed è il termine di riferimento più affidabile per individuare la presenza di patologie vascolari ad alto rischio. “I dati ottenuti con questo esame, integrabili con quelli di diagnostica cardiologica, – sottolinea il prof. Sirtori – hanno portato ad una nuova ‘cartella clinica’ del paziente a rischio vascolare, che consente un giudizio più obiettivo e la possibilità di continue rivalutazioni nel corso del tempo, con conseguenze rilevanti sul piano clinico e sociale”. Il Centro Universitario Dislipidemie si è distinto anche per gli studi sulle malattie rare. Sono tali quelle patologie che colpiscono meno di 1 individuo su 2.000. In Italia ne soffrono circa 50.000 persone. Sono malattie croniche, per le quali gli sforzi terapeutici sono spesso inadeguati. Tuttavia la diagnosi precoce può essere importante per prevenire complicanze assai temibili, oltre che di costo elevato. Fra le malattie rare a rischio di evoluzione patologica sono numerose quelle del metabolismo lipidico. In particolare vanno citate le patologie da difetti del sistema LCAT, responsabile dell’esterificazione del colesterolo, i cui portatori presentano una probabilità elevata di andare incontro a patologie renali. Un alto numero di pazienti in dialisi sono portatori di questi difetti. I ricercatori del Centro Dislpidemie ricevono dal 2002 un finanziamento Telethon per lo studio dei deficit di LCAT, al fine di migliorarne la caratterizzazione genetica, biochimica e clinica”. Un altro settore di patologie rare riguarda l’ipercolesterolemia genetica (circa 2.000 casi di forme gravi nel nostro Paese), che richiede trattamenti complessi e costosi. “I ricercatori del Centro – continua il prof. Sirtori – partecipano a studi su nuovi approcci farmacologici. La lomitapide, sperimentata per la prima volta in Italia, sembra molto promettente nella cura delle persone con grave ipercolesterolemia. È una proteina che ‘assembla’ colesterolo, trigliceridi e proteine nel fegato. Presso numerose strutture del mondo, inclusa quello di Niguarda, sono in trattamento circa 30 pazienti. I risultati sono sbalorditivi, con cadute del colesterolo ‘cattivo’ (LDL) che superano mediamente il 50% e arrivano al 70-80%. E la terapia è ben tollerata”. Il Centro Universitario Dislipidemie gode di prestigio internazionale sia per il gran numero di pubblicazioni che per le scoperte di enorme risonanza presso il pubblico (il prof. Sirtori è stato Presidente del Congresso Mondiale dell’Arteriosclerosi, il più importante Convegno del settore, con oltre 6.000 partecipanti, nel 2006 a Roma). Vanno ricordate le ricerche sui prodotti ad attività “nutraceutica”, provvisti cioè di significativo potenziale terapeutico in patologie metaboliche ad alto rischio di arteriosclerosi. Gli studi più noti hanno riguardato le proteine della soia (e la loro efficacia ipocolesterolemica), le fibre vegetali di origini diverse e proteine del lupino (con attività ipolipidemica ed ipotensiva).

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