Fidest – Agenzia giornalistica/press agency

Quotidiano di informazione – Anno 32 n° 27

Posts Tagged ‘chmp’

Parere positivo del CHMP per siponimod

Posted by fidest press agency su lunedì, 18 novembre 2019

Lo è per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) attiva Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo per siponimod per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia attiva.Se approvato, Mayzent® (siponimod) sarà il primo e unico trattamento orale specificamente indicato in Europa per i pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) attiva. L’opinione del CHMP si basa sullo studio di fase III EXPAND il più grande studio clinico randomizzato – condotto su un’ampia popolazione di pazienti con SMSP (punteggio EDSS da 3,0 a 6,5 al basale) – che mostra come siponimod abbia ridotto in modo significativo il rischio di progressione della malattia, ivi inclusa la disabilità fisica e il declino cognitivo.Fino all’80% dei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) svilupperà SMSP3; se fosse approvato, siponimod diventerebbe una valida alternativa terapeutica per i pazienti con SMSP attiva.

Posted in Medicina/Medicine/Health/Science | Contrassegnato da tag: , , | Leave a Comment »

Tumori: parere positivo del CHMP per larotrectinib

Posted by fidest press agency su lunedì, 29 luglio 2019

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco ha raccomandato l’autorizzazione di commercializzazione per larotrectinib, sviluppato da Bayer, in Europa. L’indicazione raccomandata è per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi caratterizzati da una fusione genica del recettore della tirosin chinasi neurotrofica (NTRK), localmente avanzati, metastatici o quando la resezione chirurgica comporterebbe morbilità grave, e che non abbiano altre opzioni terapeutiche soddisfacenti. La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Larotrectinib, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, specificamente sviluppato per trattare tumori che hanno una fusione genica di NTRK, sarà il primo trattamento a ricevere un’indicazione tumore-agnostica nell’Unione Europea. Larotrectinib è già approvato negli Stati Uniti, in Brasile e in Canada.
Il tumore con fusione genica TRK è raro nel complesso, colpisce non più di poche migliaia di pazienti in tutta Europa ogni anno. Interessa sia bambini che adulti e si manifesta con frequenza variabile. Negli studi clinici, è stato esaminato in 29 diverse istologie di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, della tiroide, nel melanoma, nei tumori gastrointestinali stromali, nel tumore del colon, nei sarcomi dei tessuti molli, tumori delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Larotrectinib è un inibitore TRK orale altamente selettivo che ha come target le proteine TRK che favoriscono la diffusione e la crescita del tumore, indipendentemente dall’organo di origine. Larotrectinib ha mostrato efficacia in tumori primari del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse.
L’esame chiave per identificare quei pazienti che più di altri potrebbero beneficiare dal trattamento con larotrectinib è un test di alta qualità per NTRK. Solo test specifici possono identificare le fusioni geniche NTRK o le proteine di fusione TRK. L’immunoistochimica (IHC) è uno strumento utile per lo screening; tuttavia, l’IHC rileva sia l’espressione di proteina TRK ‘wild-type’ che quella di fusione, quindi i risultati positivi devono essere confermati da un test di sequenziamento di prossima generazione (NGS). I pazienti eleggibili al trattamento con larotrectinib dovrebbero quindi essere selezionati sulla base della presenza di una fusione genica NTRK nella loro massa tumorale.
Un tumore con fusione NTRK si riscontra quando un gene di NTRK si fonde con un altro gene non correlato, generando una proteina TRK alterata. La proteina alterata, o proteina di fusione TRK, diventa costitutivamente attiva o sovraespressa e determina una segnalazione a cascata. Queste proteine di fusione TRK agiscono come fattori oncogenici che favoriscono la proliferazione e la sopravvivenza cellulare, dando luogo a tumori con fusione TRK, indipendentemente dalla loro origine nell’organismo. I tumori con fusione NTRK non si limitano a determinati istotipi e possono interessare qualsiasi sede dell’organismo. Si manifestano nello scenario di diversi tumori solidi in pazienti adulti e pediatrici caratterizzati da una frequenza variabile, inclusi tumori del polmone, tumori della tiroide, tumori gastrointestinali (del colon, colangiocarcinoma, del pancreas e dell’appendice), sarcomi, tumori del SNC (glioma e glioblastoma), tumori delle ghiandole salivari (carcinoma secretorio simil mammario) e tumori pediatrici (fibrosarcoma infantile e sarcoma dei tessuti molli).

Posted in Medicina/Medicine/Health/Science | Contrassegnato da tag: , , | Leave a Comment »