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AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma®, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)

Posted by fidest press agency su martedì, 31 marzo 2020

Basel. AveXis, a Novartis company, today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion recommending conditional marketing authorization of Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) for the treatment of patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1; or for patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to three copies of the SMN2 gene. A rare, genetic neuromuscular disease caused by a lack of a functional SMN1 gene, SMA results in the rapid and irreversible loss of motor neurons, affecting muscle functions, including breathing, swallowing and basic movement.2,3 Zolgensma is a one-time gene therapy designed to address the genetic root cause of the disease by replacing the function of the missing or nonworking SMN1 gene. Zolgensma is administered during a single intravenous (IV) infusion, delivering a new working copy of the SMN gene into a patient’s cells, halting disease progression. The positive opinion is an important step towards offering a new treatment option in Europe for babies and young children with SMA.The European Commission (EC) reviews the CHMP recommendation and usually delivers its f inal decision in approximately two months. The decision will be applicable to all 27 European Union member states, as well as Iceland, Norway, Liechtenstein and the United Kingdom. The CHMP positive opinion is based on the completed Phase 3 STR1VE-US and Phase 1 START trials that evaluated the efficacy and safety of a one-time IV infusion of Zolgensma in symptomatic SMA Type 1 patients <6 months of age at dosing, who had one or two copies of the SMN2 backup gene, or two copies of the SMN2 backup gene, respectively. STR1VE-EU, a comparable Phase 3 study is ongoing. Zolgensma demonstrated prolonged event-free survival; rapid motor function improvement, often within one month of dosing; and, sustained milestone achievement, including the ability to sit without support, a milestone never achieved in untreated Type 1 patients.Additional supportive data included interim results from the ongoing SPR1NT trial, a Phase 3, open-label, single-arm study of a single, one-time IV infusion of Zolgensma in presymptomatic patients (<6 weeks at age of dosing) genetically defined by bi-allelic deletion of SMN1 with 2 or 3 copies of SMN2. These data demonstrate rapid, age-appropriate major milestone gain, reinforcing the critical importance of early intervention in SMA patients. The most commonly observed side effects after treatment were elevated liver enzymes and vomiting. Acute serious liver injury and elevated aminotransferases can occur. Patients with pre-existing liver impairment may be at higher risk. Prior to infusion, physicians should assess liver function of all patients by clinical examination and laboratory testing. And, they should administer systemic corticosteroid to all patients before and after treatment, and then continue to monitor liver function for at least 3 months after infusion.

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Takeda riceve il parere favorevole dal CHMP per ALUNBRIG® (brigatinib)

Posted by fidest press agency su domenica, 8 marzo 2020

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole raccomandando l’approvazione di brigatinib in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC), avanzato ALK-positivo (anaplastic lymphoma kinase) non trattati precedentemente con inibitori ALK. Brigatinib è un inibitore della tirosin-chinasi di nuova generazione studiato per colpire selettivamente e inibire le alterazioni genetiche ALK.Il parere favorevole del CHMP è basato sui dati dello studio di fase 3 ALTA-1L, disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di brigatinib in confronto a crizotinib nei pazienti con NSCLC ALK + localmente avanzato o metastatico che non hanno ricevuto precedente trattamento con un inibitore ALK.I risultati dello studio evidenziano la superiorità di brigatinib rispetto a crizotinib, con risposte significative osservate nei pazienti con metastasi cerebrali alla diagnosi. Dopo più di due anni di follow-up, brigatinib ha ridotto il rischio di progressione di malattia intracranica o morte del 69% nei pazienti con metastasi cerebrali alla diagnosi, come valutato dal comitato di revisione indipendente in cieco (BIRC, blinded independent review committee). Inoltre, brigatinib ha dimostrato un’efficacia complessiva (popolazione ITT, ‘intent to treat’), con una sopravvivenza libera da progressione (PFS, progression-free survival) mediana più lunga del doppio in confronto a crizotinib: 24,0 mesi (95% CI: 18.5–NE) rispetto a 11.0 mesi (95% CI: 9.2–12.9) come valutato dal BIRC.

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Boehringer Ingelheim riceve parere positivo del CHMP per nintedanib

Posted by fidest press agency su mercoledì, 4 marzo 2020

E’ una terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. Boehringer Ingelheim rende noto che il CHMP, Comitato che valuta i Farmaci per Uso Umano dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), ha espresso parere positivo, raccomandando la concessione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC), per nintedanib come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. Lo scorso settembre, l’FDA ha già approvato nintedanib negli Stati Uniti come prima e unica terapia per rallentare il declino della funzionalità polmonare in soggetti adulti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. La sclerosi sistemica, o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara deturpante, invalidante e potenzialmente fatale. La malattia causa formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi), che può interessare vari organi tra cui i polmoni, il cuore, l’apparato digerente e i reni, e comportare complicanze che mettono a rischio la vita dei pazienti. Quando la malattia colpisce i polmoni può comportare malattia interstiziale polmonare,che è la principale causa di mortalità in chi è affetto da sclerosi sistemica, essendo, infatti, responsabile del 35% della mortalità correlata a sclerodermia.
Il parere positivo si è basato sui risultati di SENSCIS®, Studio Clinico di Fase III, in doppio cieco, con gruppo di controllo a placebo, condotto per valutare efficacia e sicurezza di nintedanib in pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD).2 L’endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC), valutato su un periodo di 52 settimane. I pazienti hanno continuato la terapia dello studio per almeno 52 settimane o per un massimo di 100 settimane di trattamento. I risultati dimostrano che nintedanib ha rallentato la perdita di funzionalità polmonare, misurata dalla FVC per 52 settimane, del 44% (41mL/anno) rispetto a placebo.2 Il profilo di eventi avversi riscontrato con nintedanib è stato simile a quello osservato nei pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica, e l’evento avverso più comune è stata la diarrea.

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Parere positivo del CHMP per siponimod

Posted by fidest press agency su lunedì, 18 novembre 2019

Lo è per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) attiva Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo per siponimod per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia attiva.Se approvato, Mayzent® (siponimod) sarà il primo e unico trattamento orale specificamente indicato in Europa per i pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) attiva. L’opinione del CHMP si basa sullo studio di fase III EXPAND il più grande studio clinico randomizzato – condotto su un’ampia popolazione di pazienti con SMSP (punteggio EDSS da 3,0 a 6,5 al basale) – che mostra come siponimod abbia ridotto in modo significativo il rischio di progressione della malattia, ivi inclusa la disabilità fisica e il declino cognitivo.Fino all’80% dei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) svilupperà SMSP3; se fosse approvato, siponimod diventerebbe una valida alternativa terapeutica per i pazienti con SMSP attiva.

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Tumori: parere positivo del CHMP per larotrectinib

Posted by fidest press agency su lunedì, 29 luglio 2019

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco ha raccomandato l’autorizzazione di commercializzazione per larotrectinib, sviluppato da Bayer, in Europa. L’indicazione raccomandata è per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi caratterizzati da una fusione genica del recettore della tirosin chinasi neurotrofica (NTRK), localmente avanzati, metastatici o quando la resezione chirurgica comporterebbe morbilità grave, e che non abbiano altre opzioni terapeutiche soddisfacenti. La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Larotrectinib, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, specificamente sviluppato per trattare tumori che hanno una fusione genica di NTRK, sarà il primo trattamento a ricevere un’indicazione tumore-agnostica nell’Unione Europea. Larotrectinib è già approvato negli Stati Uniti, in Brasile e in Canada.
Il tumore con fusione genica TRK è raro nel complesso, colpisce non più di poche migliaia di pazienti in tutta Europa ogni anno. Interessa sia bambini che adulti e si manifesta con frequenza variabile. Negli studi clinici, è stato esaminato in 29 diverse istologie di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, della tiroide, nel melanoma, nei tumori gastrointestinali stromali, nel tumore del colon, nei sarcomi dei tessuti molli, tumori delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Larotrectinib è un inibitore TRK orale altamente selettivo che ha come target le proteine TRK che favoriscono la diffusione e la crescita del tumore, indipendentemente dall’organo di origine. Larotrectinib ha mostrato efficacia in tumori primari del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse.
L’esame chiave per identificare quei pazienti che più di altri potrebbero beneficiare dal trattamento con larotrectinib è un test di alta qualità per NTRK. Solo test specifici possono identificare le fusioni geniche NTRK o le proteine di fusione TRK. L’immunoistochimica (IHC) è uno strumento utile per lo screening; tuttavia, l’IHC rileva sia l’espressione di proteina TRK ‘wild-type’ che quella di fusione, quindi i risultati positivi devono essere confermati da un test di sequenziamento di prossima generazione (NGS). I pazienti eleggibili al trattamento con larotrectinib dovrebbero quindi essere selezionati sulla base della presenza di una fusione genica NTRK nella loro massa tumorale.
Un tumore con fusione NTRK si riscontra quando un gene di NTRK si fonde con un altro gene non correlato, generando una proteina TRK alterata. La proteina alterata, o proteina di fusione TRK, diventa costitutivamente attiva o sovraespressa e determina una segnalazione a cascata. Queste proteine di fusione TRK agiscono come fattori oncogenici che favoriscono la proliferazione e la sopravvivenza cellulare, dando luogo a tumori con fusione TRK, indipendentemente dalla loro origine nell’organismo. I tumori con fusione NTRK non si limitano a determinati istotipi e possono interessare qualsiasi sede dell’organismo. Si manifestano nello scenario di diversi tumori solidi in pazienti adulti e pediatrici caratterizzati da una frequenza variabile, inclusi tumori del polmone, tumori della tiroide, tumori gastrointestinali (del colon, colangiocarcinoma, del pancreas e dell’appendice), sarcomi, tumori del SNC (glioma e glioblastoma), tumori delle ghiandole salivari (carcinoma secretorio simil mammario) e tumori pediatrici (fibrosarcoma infantile e sarcoma dei tessuti molli).

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