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Quotidiano di informazione – Anno 33 n° 244

Posts Tagged ‘diseases’

Risultati finali del National Institute of Allergy and Infectious Diseases

Posted by fidest press agency su venerdì, 16 ottobre 2020

The New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato oggi i risultati finali del National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) statunitense di ACTT-1, uno studio clinico di fase III, in doppio cieco, controllato con placebo e con l’antivirale sperimentale di Gilead remdesivir per il trattamento di adulti ospedalizzati con COVID-19 lieve e moderato o grave. I risultati finali dello studio ACTT-1 costruiti sui risultati preliminari pubblicati sul NEJM a maggio 2020, dimostrano che, rispetto al placebo, nei pazienti con COVID-19 il trattamento con remdesivir ha prodotto miglioramenti continuativi e clinicamente significativi su diversi parametri di valutazione. I risultati finali dimostrano inoltre che il trattamento con remdesivir ha determinato un tempo di recupero più rapido rispetto a quanto già comunicato in precedenza.Anche l’endpoint secondario chiave dello studio, relativo allo stato clinico al giorno 15, è stato raggiuntoo. I pazienti che avevano ricevuto remdesivir hanno avuto il 50% di probabilità in più di migliorare entro il giorno 15 rispetto a quelli che avevano ricevuto il placebo (OR, 1,5; IC 95%, 1,2-1,9), e l’effetto è stato mantenuto fino al giorno 29. Il beneficio di remdesivir è stato maggiore quando il farmaco è stato somministrato entro 10 giorni dall’insorgenza dei sintomi, sebbene un beneficio sia stato osservato anche nella maggior parte degli intervalli di durata dei sintomi.Nella popolazione complessiva dello studio si è verificata una tendenza verso una riduzione della mortalità – un endpoint secondario dello studio – al giorno 15 (6,7% vs 11,9%; HR, 0,55; IC 95%, 0,36-0,83) e al giorno 29 (11,4 % vs. 15,2%, HR 0,73; IC 95%, 0,52-1,03) nei pazienti trattati con remdesivir rispetto al placebo. Data la varietà della gravità della malattia nella popolazione complessiva dello studio, è stata condotta un’analisi post-hoc senza aggiustamenti per test multipli, al fine di determinare se c’erano differenze di mortalità in base allo stato clinico al basale dei pazienti, e per capire meglio dove remdesivir potesse produrre il massimo beneficio. In questa analisi, i pazienti che necessitavano di ossigenoterapia a basso flusso al basale e che avevano ricevuto remdesivir hanno ottenuto una riduzione statisticamente significativa del 72% della mortalità (3,1% vs 10,5%; HR, 0,28; IC 95%, 0,12-0,66) al giorno 15 e una riduzione statisticamente significativa del 70% della mortalità (4% vs 13%; HR, 0,30; IC 95%, 0,14-0,64) al giorno 29. La differenza di mortalità in altri sottogruppi sulla base dello stato clinico al basale non è stata statisticamente significativa. Nel complesso, l’incidenza degli eventi avversi associati a remdesivir è stata simile al placebo, senza che venissero identificati nuovi segnali di sicurezza rispetto all’analisi ad interim. I tassi di eventi avversi gravi (SAE) sono stati numericamente più alti nel braccio placebo rispetto al braccio remdesivir (PBO + SOC*: 32%; remdesivir + SOC: 25%). Il tasso di interruzione del trattamento, tutti gli eventi avversi di grado 3 e 4 per tutte le cause e le anomalie di laboratorio sono state simili tra i due bracci.

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Genialis Advances Precision Medicine Solutions for Diseases of Unmet Need

Posted by fidest press agency su venerdì, 10 gennaio 2020

Genialis, a leader in applied data science for the development of precision medicines, today announced multiple accomplishments in its mission to help discover, develop and position new therapies for the benefit of patients fighting complex diseases. Over the course of the year, Genialis initiated collaborations with numerous cutting edge biopharma, including Checkmate Pharmaceuticals and Oncologie, as well as renowned biotechnology leader Thermo Fisher Scientific.Genialis began 2019 with a landmark event: the official launch of the Alliance for AI in Healthcare (AAIH) at Biotech Showcase held during the J.P. Morgan Healthcare Conference. The AAIH is the first industry advocacy organization dedicated to promoting responsible adoption and use of artificial intelligence to improve healthcare outcomes, from drug discovery to medical devices, point of care to payor efficiencies. Genialis is a founding member of the AAIH, with the company’s chief executive officer, Rafael Rosengarten, Ph.D., serving as a committee chair in 2019. Dr. Rosengarten will participate in an AAIH panel, titled, “The Impact of AI: How AI and ML are transforming R&D”, during this year’s Medtech Showcase on January 13, 2020, at 4:00 p.m. The panel discussion is open to the public and free of charge with a reception to follow.
Genialis is a data science and drug discovery company focused on new ways to treat disease. Blending computational biology and AI-based methods, Genialis merges and models data at the intersection of clinical and translational medicine. Genialis is trusted by biopharma and big pharma alike, to identify targets, predict biomarkers and optimally position novel drugs. Together, Genialis and its partners work to bring improved solutions to drug discovery to change people’s lives.

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First Volunteers Dosed in Phase I Clinical Trial of PBT434, Prana’s Lead Therapy for Parkinsonian Diseases

Posted by fidest press agency su sabato, 7 luglio 2018

The trial conducted in Melbourne, Australia is recruiting and dosing healthy adult and elderly volunteers, to ascertain the optimal drug dose. The primary goal of the Phase 1 clinical trial is to demonstrate the safety and tolerability of PBT434, with a secondary endpoint of pharmacokinetic measures assessing and understanding how the drug is absorbed and metabolised in the human body.PBT434 is the first of a new generation of small molecules designed to inhibit the aggregation of alpha(α)-synuclein and tau, critical intracellular proteins that are implicated in neurodegenerative diseases such Parkinson’s disease and atypical parkinsonism. PBT434 has been shown to reduce the pathological accumulation of these proteins in animal models of disease and has excellent potential to treat various forms of atypical parkinsonism, such as Multiple System Atrophy (MSA) and Progressive Supranuclear Palsy (PSP).Prana’s Chief Medical Officer and Senior Vice President, Clinical Development Dr David Stamler, MD, said: “The first human administration of PBT434 is a major milestone for Prana. MSA and PSP are devastating diseases with no effective treatments and this is an important first step in developing a therapy for individuals with these diseases.” The development program for PBT434 is being led by Dr Stamler from Prana’s San Francisco office. Dr Stamler and his team are highly experienced and have brought several new drugs to market, including deutetrabenazine for the treatment of Huntington’s disease chorea and Tardive dyskinesia, both of which were approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in 2017. This was the second neurological agent that Dr Stamler has led through the approval process with the FDA.

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Novodiag® Launch, a New Diagnostic Solution for Infectious Diseases

Posted by fidest press agency su giovedì, 4 gennaio 2018

Tuomas_NovodiagThe end of 2017 has been marked by a key event for Mobidiag, the launch of the Novodiag® solution at the Finnish Embassy in Paris (France) with the support of M. Ambroise Fayolle, VP of the EIB (European Investment Bank) and Dr. Etienne Ruppé, MCU-PH/Associate Professor, bacteriology department at Bichat hospital (Paris, France).The new Novodiag® solution allows direct analysis of a patient sample placed in a disposable cartridge and delivers comprehensive results within a few hours. In a time where antibiotic resistance is a major threat for global health, the optimized process offered by Novodiag allows, among other things, to detect antibiotic resistance and limit the systematic use of antibiotics. This instrument allows detection of infectious diseases in a few hours and supports infection management accordingly.This molecular diagnostic solution offers an easy to use and cost-efficient method, with very limited hands-on-time and without the need for much technical expertise. Novodiag is particularly suitable for low volumes and on demand testing for clinical laboratories.Novodiag brings the power of molecular diagnostics into routine use for on-demand targeted and syndromic testing, a combination unachieved by other providers says Tuomas Tenkanen, CEO at Mobidiag.One of our cartridges can also identify dozens of targets, including the majority of bacteria that cause diarrhea, for instance. With quick and reliable results, our fully automated system can support early decision making prior to any treatment delivery and also improve patient care by reducing for example the unnecessary use of antibiotics, a key focus in our product pipeline explains Tuomas Tenkanen.

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Maggio: mese mondiale dell’osteoporosi

Posted by fidest press agency su mercoledì, 18 maggio 2016

osteoporosiBrescia. Il GIOSEG, gruppo di studio italiano che si dedica allo studio delle cause endocrinologiche dell’osteoporosi, aderisce alla dichiarazione congiunta dell’American Society for Bone and Mineral Research, la National Osteoporosis Foundation e la National Bone Health Alliance, la CALL FOR ACTION delle più importanti istituzioni scientifiche americane unite nell’invito a una maggiore attenzione alla prevenzione dell’osteoporosi.“La diagnosi di osteoporosi spesso viene fatta in occasione della prima frattura e questo significa aver perso il treno della prevenzione” dichiara il Professor Andrea Giustina, Ordinario di Endocrinologia all’Università di Brescia e Presidente del GIOSEG “secondo un recente studio dal titolo Imminent Risk of Major Osteoporotic Fracture After Fracture presentato al World Congress on Osteoporosis, Osteoarthritis and Musculoskeletal Diseases che si è tenuto ad aprile a Malaga: dopo la prima frattura il rischio di un secondo evento TRIPLICA entro un anno e raddoppia ulteriormente nel decennio successivo. Dati attendibili, derivati dal monitoraggio di oltre 118mila soggetti nati tra il 1907 e il 1935 che avevano partecipato al Reykjavik Study per i quali è stato calcolato il tasso di frattura su tutte le fratture occorse dal momento dell’arruolamento nello studio sino al 2012. Si è visto quindi che l’osteoporosi è ancora sottovalutata in entrambi i sessi e sottotrattata, eppure rappresenta una EMERGENZA di salute pubblica che si trova a fare i conti con una popolazione sempre più anziana che dopo il primo evento fratturativo si avvia ad un destino di non autosufficienza e spesso morte”.
E’ particolarmente importante il dato emerso dalla ricerca che evidenzia come dopo la prima frattura solo il 26% dei pazienti venga sottoposto ad una terapia. Troppo pochi. L’analisi ha rivelato che 5039 pazienti avevano avuto una MOF (frattura da osteoporosi) e di questi 1919 ne avevano subito una seconda. Ma soprattutto che dopo il primo episodio il rischio è aumentato del 4% per ogni anno di età ed è più alto del 41% nelle donne. Il rischio di una seconda frattura è maggiore nel periodo immediatamente successivo alla prima e sebbene decresca nel tempo, rimane comunque due volte superiore rispetto alla popolazione generale.
“La Call for Action delle società scientifiche internazionali e del GIOSEG invita tutti noi a muoverci su un duplice binario: da una parte è fondamentale mettere in atto su larga scala le misure di prevenzione primaria dell’osteoporosi migliorando lo stile di vita già dalle prime decadi di vita” conclude Giustina “D’altra parte, è altrettanto importante saper e poter eseguire una diagnosi precoce di osteoporosi mediante l’esecuzione dell’esame MOC e l’individuazione delle fratture morfometriche vertebrali nei soggetti a rischio, quali coloro con familiarità per osteoporosi, soggetti di età geriatrica e coloro che sono affetti da malattie croniche e sottoposti a trattamenti farmacologici potenzialmente osteopenizzanti. Una corretta e precoce individuazione dei soggetti a rischio di fragilità scheletrica permette una efficace prevenzione delle fratture”.

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Innovation in infectious diseases

Posted by fidest press agency su mercoledì, 17 dicembre 2014

Ospedale Spallanzani, RomaRoma 17-18 dicembre Sala Congressi – Hotel Capo d’Africa via Capo d’Africa, 54 Le malattie infettive sono ancora oggi un’importante problema di sanità pubblica. Gli ultimi successi nella gestione delle infezioni sono rappresentati dai nuovi farmaci contro la tubercolosi, i vaccini contro il virus dell’epatite B e la recente introduzione di composti anti -HCV che promettono la completa eliminazione dell’agente virale. Sono centinaia i vaccini attualmente candidati nelle sperimentazioni cliniche: più di 200 antivirali e oltre 100 composti antibatterici.
La comunità scientifica mondiale punta all’innovazione come strumento indispensabile per fronteggiare le malattie infettive. Innovazione intesa come ricerca di nuovi modelli per “sfruttare” al meglio i dati clinico – scientifici, nuove strategie per velocizzare gli interventi nelle situazioni di emergenza, nuovi strumenti per diagnosi precoci e più precise, nuovi media per la comunicazione e condivisione dei risultati raggiunti. Il tutto senza mai perdere di vista l’etica e la ridefinizione dei codici di condotta.
Di questo si discuterà all’evento promosso dall’Istituto per le malattie Infettive (INMI) Lazzaro Spallanzani, Innovation Infectious Diseases, che riunisce i maggiori esperti mondiali sul tema, politici e opinion leader. L’obiettivo è promuovere l’innovazione attraverso azioni che migliorino la qualità e ottimizzino i costi del sistema sanitario. Apre i lavori Giovanni Leonardi, Direttore Generale della Ricerca e dell’Innovazione in Sanità, Ministero della Salute.
Si ricorda che l’Istituto Spallanzani è l’unico Centro di Riferimento Hub per le patologie infettive ad elevato impatto sociale e con rilevanza di sanità pubblica. Rappresenta un modello di integrazione tra organi nazionali e regionali in grado di gestire eventi inattesi. E’ inoltre Servizio Regionale per Epidemiologia, Sorveglianza e controllo delle Malattie Infettive nel Lazio (SERESMI).

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Gene therapy of rare diseases

Posted by fidest press agency su giovedì, 25 febbraio 2010

Généthon, the not-for-profit biotherapy laboratory operated by the French Muscular Dystrophy Association (AFM) with funding from the country’s annual Telethon, has just obtained approval from the French and British health authorities for a Phase I/II clinical trial of gene therapy for a rare immunodeficiency, Wiskott-Aldrich syndrome (WAS). The Généthon-sponsored trial will be performed both in France (led by Professors Alain Fischer and Marina Cavazzana-Calvo  at Necker Children’s Hospital, Paris) and in the UK (led by Professor Adrian Thrasher at London’s Great Ormond Street Hospital). With just a few days to go to Rare Disease Day 2010* (February 28th, with a focus on “Bridging Patients and Researchers”), initiation of this trial marks a new step towards curing rare diseases with innovative biotherapies. Wiskott Aldrich syndrome (WAS) is a severe, X-linked immunodeficiency which results in hemorrhage, recurrent infection and eczema. It is almost always fatal in affected children. Although a bone marrow transplant can reestablish the patient’s immune system, this operation requires a compatible donor and carries a non-negligible risk of failure. Gene therapy (which has already enabled the treatment of other hereditary immune deficits) therefore represents a major source of hope for patients waiting for therapy. The forthcoming clinical trial is the end result of research initiated in 2002 by Anne Galy’sgroup (UMR951) in the Généthon laboratory. The lab’s researchers have developed an ex vivo approach that uses an HIV-derived lentiviral vector to transfer genes into autologous CD34+ hematopoietic stem cells from the patient. Généthon has developed, produced and quality-controlled the trial’s batches of gene-based medicines under GMP conditions. The trial also demonstrates the extent of the AFM lab’s know-how, ranging from preclinical research and the GMP production of gene-based drugs through to trial logistics and regulatory approval.
Généthon is a not-for-profit research centre that was created by the French Muscular Dystrophy Association (AFM) and is now funded almost exclusively by donations from France’s annual Telethon. Its goal is to deliver gene therapies to patients with rare diseases in general and neuromuscular diseases in particular. With over 200 scientists, physicians, engineers and regulatory affairs specialists, Généthon is one of the world’s leading centers for preclinical and clinical research and development in the field of gene therapy. Généthon also has a biomanufacturing platform for clinical-grade vectors and is involved in building the world’s largest facility for pre-industrial pilot production. A 5000 m2 facility will open in Evry in early 2011.
The French Muscular Dystrophy Association (AFM) federates patients with neuromuscular diseases (genetic diseases that kill muscle after muscle) and their parents. Thanks in great part to donations from France’s annual Telethon (€90 million in 2009), the AFM has become a major player in biomedical research into rare diseases in France and worldwide. It is currently funding 34 clinical trials on 30 different genetic diseases affecting the eyes, the blood, the brain, the immune system, the muscle… Thanks to its Généthon research lab, the AFM stands out through its unique ability to produce and trial its own gene-based medicines.

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New European medical director for Helix

Posted by fidest press agency su mercoledì, 19 agosto 2009

Aurora, Ontario, Helix BioPharma Corp. (TSX, FSE: HBP / OTCQX: HXBPF) today announced the appointment of Kazimierz Roszkowski-Sliz, M.D., Ph.D., to its board of directors. Professor Roszkowski-Sliz is replacing Professor Slawomir Majewski, who has stepped down from the board to assume the advisory role of European medical director for Helix. Professor Roszkowski-Sliz is an expert in the field of lung disease and lung cancers, and is a director at the National Tuberculosis and Lung Diseases Research Institute in Warsaw where he is also head of the clinical department. In addition, Professor Roszkowski-Sliz consults on lung diseases issues for the Polish Ministry of Health. He received his M.D. from the Medical Academy in Warsaw and his Ph.D. from the Postgraduate Medical Center in Warsaw. He is an accomplished researcher with over 230 published papers. Helix BioPharma Corp. is a biopharmaceutical company specializing in the field of cancer therapy. The Company is actively developing innovative products for the prevention and treatment of cancer based on its proprietary technologies. Helix’s product development initiatives include its Topical Interferon Alpha-2b and its novel L-DOS47 new drug candidate. Helix is listed on the TSX and FSE under the symbol “HBP” and on the OTCQX International Market under the symbol “HXBPF”.

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