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Convalida da parte di EMA della domanda di autorizzazione in commercio di pemigatinib di Incyte

Posted by fidest press agency su giovedì, 9 gennaio 2020

L’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha annunciato la convalida della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) relativa a pemigatinib per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2), recidivante o refrattario dopo almeno una linea di terapia sistemica.La convalida dell’AIC da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) conferma che la domanda presentata è sufficientemente completa per iniziare il processo di revisione formale. Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nel dotto biliare. Può essere difficile da diagnosticare a causa dei suoi sintomi non specifici.
Incyte è un’azienda biofarmaceutica globale con sede a Wilmington, nel Delaware, focalizzata sull’individuazione di soluzioni in grado di far fronte a forti esigenze mediche non soddisfatte attraverso la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti farmaceutici esclusivi.

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I prontuari terapeutici regionali vanno aboliti

Posted by fidest press agency su domenica, 27 ottobre 2019

Oggi, nella maggior parte delle Regioni, hanno carattere vincolante e determinano gravi conseguenze a danno dei pazienti oncologici, che in qualche caso devono aspettare più di due anni per accedere ai farmaci anticancro innovativi. Tempi di latenza che nel nostro Paese sono, in parte, superati con diverse disposizioni che regolano l’accesso e la prescrizione di farmaci già approvati dall’ente regolatorio europeo (EMA, European Medicines Agency), prima del rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale: è il cosiddetto early access, cioè l’accesso anticipato alle terapie. I percorsi principali sono l’accesso al Fondo AIFA del 5% e la legge 648/1996, che consentono la totale rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, e l’uso compassionevole/nominale, con fornitura gratuita da parte dell’azienda farmaceutica. Proprio per sensibilizzare oncologi e pazienti, AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e Fondazione AIOM hanno realizzato per la prima volta due opuscoli sull’early access, che saranno distribuiti in tutte le oncologie e presso le associazioni dei pazienti.
“I farmaci autorizzati dall’agenzia regolatoria europea vengono commercializzati nei singoli Stati membri dopo periodi più o meno lunghi, che possono essere anche molto diversi – afferma Stefania Gori, Presidente Nazionale AIOM e Direttore dipartimento oncologico, IRCCS Ospedale Sacro Cuore Don Calabria-Negrar -. Il tempo che trascorre fra il deposito del dossier di autorizzazione e valutazione presso l’EMA e l’effettiva disponibilità di una nuova terapia nella Regione italiana che per prima rende disponibile il farmaco si aggira intorno a 800 giorni. Questo lungo processo, che va dall’approvazione europea alla reale disponibilità del farmaco per i pazienti italiani, può penalizzare fortemente i malati, specialmente nel caso di molecole innovative. È fondamentale, quindi, garantirne una disponibilità più tempestiva. Assistiamo a situazioni in cui l’accesso a una terapia è possibile per pazienti di una Regione ma non per quelli di una Regione contigua. Realtà inaccettabili, se pensiamo soprattutto ai farmaci oncologici, per cui un accesso omogeneo sul territorio costituisce un aspetto di fondamentale importanza per l’efficacia e l’equità del trattamento. Inoltre la riduzione progressiva dei budget delle aziende ospedaliere e sanitarie può porre gli oncologi di fronte a scelte etiche fra allocazione delle risorse disponibili e scelta delle terapie”.
È parte del progetto di AIOM e Fondazione AIOM su early access anche una giornata formativa dedicata a oncologi e pazienti, che si svolgerà a novembre. Inoltre, entro la fine di quest’anno, partirà un tour in cinque Regioni, proprio per sensibilizzare clinici e cittadini.
“A differenza della legge 648/1996 (che prevede il rimborso del farmaco da parte del Servizio Sanitario Nazionale) e del ricorso al Fondo AIFA 5% (che implica il rimborso da parte di AIFA), nel caso della prescrizione sulla base della legge 94/1998, la terapia è a carico del paziente o dell’azienda sanitaria in caso di ricovero – spiega la Presidente Gori -. Molto importante anche il Decreto Ministeriale del 7 settembre 2017, che disciplina il ricorso al cosiddetto ‘uso compassionevole’ di un farmaco sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in uno studio o, ai fini della continuità terapeutica, per malati già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione almeno di fase II conclusa.”
“Abbiamo deciso con entusiasmo di sostenere questa progettualità di AIOM e Fondazione AIOM, e siamo certi avrà un impatto positivo per i pazienti – conclude Francesca Patarnello, Vice President Market Access & Government Affairs AstraZeneca Italia -. AstraZeneca è da anni impegnata affinché l’innovazione che produciamo attraverso la nostra ricerca sia veramente tale e quindi accessibile ai pazienti. Questa importante iniziativa è un primo passo, pensiamo che soluzioni nuove, presenti già in altri Paesi, debbano essere ricercate anche con la collaborazione delle aziende, per rendere le terapie accessibili ai pazienti il prima possibile senza compromettere le esigenze delle Istituzioni.”

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EMA: lavoro agenzia a rischio se l’edificio di Amsterdam viene ritardato

Posted by fidest press agency su venerdì, 23 febbraio 2018

Secondo i deputati europei in delegazione giovedì ad Amsterdam, i ritardi nella consegna del nuovo edificio Vivaldi potrebbero avere delle conseguenze sulla continuità dell’attività dell’agenzia.
Una delegazione della commissione ambiente e sanità pubblica del PE ha effettuato una missione conoscitiva ad Amsterdam, sede del trasferimento post Brexit dell’EMA.La delegazione è stata guidata dal relatore sulla ricollocazione, Giovanni La Via (PPE, IT). I deputati hanno visitato la sede temporanea e la futura sede dell’EMA e discusso il trasferimento con Guido Rasi, direttore esecutivo dell’agenzia, e con rappresentanti del ministero della salute olandese. Il Presidente della delegazione, Giovanni La Via, ha dichiarato: “Ringraziamo il governo olandese per averci accolto e per le informazioni fornite oggi. L’edificio temporaneo, in realtà, non sembra aver bisogno di molto lavoro per essere pronto”. “Siamo più preoccupati per il rischio di ritardi nella costruzione del nuovo edificio Vivaldi. Il personale dell’EMA ci ha detto oggi che un ritardo causerebbe un deterioramento dell’attività dell’agenzia, che è esattamente quello che vogliamo evitare”, ha aggiunto.Ha poi affermato: “Nutriamo inoltre seri dubbi sulla procedura seguita dal Consiglio: il Parlamento non può essere bypassato. Il Consiglio e la Commissione dovrebbero garantire che qualsiasi decisione futura riguardante le sedi delle agenzie venga presa in co-decisione”
“Prenderemo in esame tutte le informazioni, comprese quelle richieste dal Presidente del Parlamento europeo alla Commissione in una lettera inviata a Jean-Claude Juncker, in preparazione del nostro voto”, ha concluso.La relazione di Giovanni La Via sarà votata dalla commissione parlamentare per l’ambiente e la sanità pubblica il 12 marzo e dal Parlamento nel suo insieme nel corso della stessa settimana.

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Tumore al polmone: EMA approva nuovo farmaco Roche

Posted by fidest press agency su martedì, 21 febbraio 2017

tumore polmoneLa Commissione Europea ha approvato alectinib di Roche come trattamento in monoterapia, per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivi precedentemente trattati con crizotinib (attuale terapia standard).“Si stima che ogni anno 75.000 persone in tutto il mondo ricevano una diagnosi di NSCLC ALK-positivo,” afferma Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e head of Global Product Development. “Lo sviluppo di resistenza entro l’anno di trattamento all’attuale standard di cura evidenzia la necessità di terapie alternative. L’approvazione di oggi fornisce una nuova ed importante opzione terapeutica per le persone che in Europa soffrono di questa malattia devastante”.La maggior parte dei pazienti con NSCLC ALK-positivo sviluppa una resistenza all’attuale standard di cura entro un anno di trattamento e, il 60% circa, sviluppa metastasi nel sistema nervoso centrale (SNC).1,2 La capacità di alectinib di penetrare la barriera ematoencefalica lo rende efficace anche sulle metastasi cerebrali.L’approvazione condizionata EMA, si basa sui risultati di due studi registrativi di fase II (NP28673 e NP28761), che hanno mostrato una riduzione delle dimensioni del tumore del 52,2% (IC al 95%: 39,7%-64,6%) nei pazienti con NSCLC ALK-positivo avanzato trattati con alectinib, la cui malattia è progredita dopo il trattamento con crizotinib (tasso di risposta globale, ORR).2,3. I due studi hanno mostrato che alectinib ha portato la sopravvivenza libera da progressione (PFS) fino a 8,9 mesi (IC al 95%: 5,6-12,8).2,3 Inoltre, un’analisi dei dati aggregati sempre dei due studi, ha dimostrato che alectinib ha ridotto le dimensioni delle lesioni misurabili del SNC nel 64% dei pazienti (IC al 95%: 49,2%-77,1%). Il 22% (n=29) dei pazienti, inoltre, ha ottenuto una risposta completa sia nei confronti delle lesioni del SNC misurabili e non misurabili.4
L’approvazione condizionata viene concessa a un farmaco che sia in grado di rispondere a “un’esigenza medica insoddisfatta”, ovvero laddove il beneficio di avere subito disponibile una nuova opzione terapeutica, superi di gran lunga il rischio di dati meno esaustivi rispetto a quelli normalmente richiesti.5 Ai sensi delle disposizioni previste dall’approvazione condizionata, Roche dovrà fornire ulteriori dati sull’impiego di alectinib in prima linea in pazienti con NSCLC ALK-positivo mai trattati con inibitori di ALK. Questi dati, saranno disponibili grazie allo studio di fase III (ALEX), attualmente in corso, che confronta alectinib e crizotinib6, e saranno resi noti nella prima metà del 2017.
Con 1,59 milioni di decessi ogni anno in tutto il mondo, i tumori polmonari maligni sono la prima causa di morte in oncologica.8 L’NSCLC è la forma più comune di tumore del polmone e rappresenta l’85% circa dei casi di carcinoma polmonare.8-10 L’NSCLC ALK-positivo si manifesta indicativamente nel 5% dei pazienti affetti da NSCLC avanzato, il che si traduce in circa 75.000 persone a cui viene diagnosticata la malattia ogni anno.8,9,11 Viene quasi sempre riscontrato nei soggetti che presentano una forma specifica di NSCLC chiamata adenocarcinoma ed è più comune in coloro che hanno un passato da “fumatori leggeri” o nessuna storia di tabagismo.

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Emofilia B: Sobi e Biogen Idec annunciano risultati positivi di efficacia e sicurezza dello studio pediatrico di Fase III condotto su rFIXFc

Posted by fidest press agency su lunedì, 9 marzo 2015

aifaBiogen Idec e Sobi annunciano i risultati positivi dello Studio clinico di Fase III Kids B-LONG, che ha valutato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B grave. Il farmaco è generalmente ben tollerato e non sono stati rilevati inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso) durante lo studio. In questo studio, la profilassi con somministrazione settimanale di rFIXFc, l’unica terapia ad azione prolungata approvata per il trattamento dell’emofilia B, ha consentito di raggiungere bassi tassi di sanguinamento.I buoni risultati dello studio Kids B-LONG supportano le richieste per l’indicazione pediatrica in diverse aree geografiche e rappresentano un passo importante verso il raggiungimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio di rFIXFc in Europa. L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) richiede, infatti, che la domanda iniziale di autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo trattamento per l’emofilia includa anche dati clinici pediatrici. I risultati preliminari dello studio Kids B-LONG hanno contribuito a sostenere l’approvazione statunitense del farmaco in pazienti pediatrici.“Secondo studi clinici pubblicati, la terapia in regime di profilassi è raccomandata in bambini con emofilia grave poiché associata a comprovati benefici clinici. Tuttavia, la necessità di somministrazioni frequenti può risultare problematica, sia per i piccoli pazienti, sia per i loro caregiver – afferma Aoife Brennan, M.D, Vice President of hematology clinical development presso Biogen Idec – Questi dati renderanno possibile la domanda di registrazione in Europa entro la fine dell’anno, così come saranno di supporto all’indicazione pediatrica in altri Paesi, offrendo la possibilità di rispondere ad una necessità critica per i bambini affetti da emofilia B.”Lo studio Kids B-LONG ha esaminato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B, precedentemente trattati. L’endpoint primario dello studio era quello di valutare l’insorgenza di anticorpi inibitori. L’endpoint secondario includeva il numero di sanguinamenti totali e spontanei su base annua (“annualized bleeding rates” o ABR), che consiste nella stima del numero di episodi annui di sanguinamento), e di infusioni necessarie impiegate per trattare tali episodi.Nello studio, i bambini in profilassi con rFIXFc, hanno presentato un valore mediano globale di ABR di 1,97. Il valore mediano di ABR per i sanguinamenti spontanei alle articolazioni è risultato pari a zero. Circa il 33% dei partecipanti allo studio non ha avuto alcun episodio di sanguinamento. Nel complesso, il 91,7% degli episodi di sanguinamento sono stati tenuti sotto controllo con una o due infusioni del farmaco. L’emivita complessiva di rFIXFc durante lo studio è risultata di 66,6 ore per i bambini al di sotto dei sei anni, e di 70,3 ore per i bambini dai sei ai dodici anni di età.
Ulteriori analisi dello studio Kids B-LONG sono attualmente in corso e i dati saranno presentati in occasione di uno dei prossimi appuntamenti scientifici.Non sono stati rilevati anticorpi inibitori contro rFIXFc durante lo studio e il farmaco è risultato generalmente ben tollerato, così come non sono stati riportati casi di reazioni allergiche gravi o eventi trombotici vascolari nei pazienti, che erano stati tutti trattati preventivamente con altri farmaci disponibili di questo tipo (fattore IX della coagulazione). Nessun evento avverso grave è stato segnalato dagli sperimentatori in relazione all’utilizzo di rFIXFc, tranne una paziente che ha riportato riduzione dell’appetito, correlata al trattamento. Nessuno ha interrotto lo studio a causa di un evento avverso comparso dopo aver ricevuto il farmaco. Lo schema generale di distribuzione degli eventi avversi correlati alla terapia è risultato in linea con la popolazione trattata e generalmente coerente con i risultati ottenuti in pazienti adolescenti ed adulti nello studio di Fase III B-LONG.“Sobi e Biogen Idec sono impegnate nel rendere disponibili nuove opzioni terapeutiche per adulti e bambini con emofilia” dichiara Birgitte Volck, M.D., Ph.D., Senior Vice President of development e Chief Medical Officer presso Sobi. “Il completamento dello studio Kids B-LONG segna un importante successo nel programma di sviluppo di rFIXFc. Siamo entusiasti di affrontare le prossime fasi di preparazione per la sottomissione della domanda regolatoria in Europa e di progredire nell’offerta di soluzioni terapeutiche per persone affette da emofilia B.”
Lo studio Kids B-LONG è uno studio globale, in aperto, multicentrico di Fase III, che ha coinvolto 30 ragazzi con emofilia B grave (attività del fattore IX della coagulazione uguale o inferiore a 2 IU per dL, o 2%) con almeno 50 giorni di precedente esposizione a terapie con il fattore IX. Lo studio è stato condotto in 16 centri per il trattamento dell’emofilia in sei diversi Paesi. Nel complesso, 27 partecipanti (il 90%) hanno completato lo studio. Il tempo mediano per paziente speso nel trial è stato di 49,4 settimane, e 24 partecipanti hanno ricevuto il trattamento per infusione con rFIXFc in almeno 50 giorni non consecutivi (giorni di esposizione).
rFIXFc è l’unica terapia ricombinante del fattore IX della coagulazione approvata a lunga durata d’azione. Negli Stati Uniti è indicata per il controllo e la prevenzione degli eventi emorragici, nella gestione dell’assistenza perioperatoria (chirurgica) e nella profilassi di routine in adulti e bambini con emofilia B. rFIXFc non è indicato nella terapia di induzione di immunotolleranza, che è un trattamento per emofilici con inibitori, e non deve essere impiegato in pazienti con una nota storia di reazioni allergiche al farmaco o a qualsiasi altro elemento presente nel composto. rFIXFc è stato sviluppato attraverso la fusione del fattore IX alla porzione Fc della immunoglobulina G sottoclasse 1, o IgG1 (una proteina comunemente reperibile nell’organismo). Si pensa che questo permetta al farmaco di agire naturalmente, affinché la terapia rimanga il più a lungo possibile nell’organismo. Sebbene la tecnololgia di fusione Fc sia utilizzata da oltre 15 anni, Biogen Idec è l’unica azienda ad applicarla nell’ambito dell’emofilia. Le reazioni avverse comunemente osservate (con un’incidenza maggiore o uguale all’1%) nello studio B-LONG sono state mal di testa e parestesia orale (una sensazione anomala nella bocca). rFIXFc è approvato per il trattamento dell’emofilia B anche in Canada, Giappone e Australia.
L’emofilia B ricorre in circa un maschio ogni 25.000 nati ogni anno, e più raramente nelle femmine, riguardando circa 4.000 persone negli Stati Uniti. La survey condotta dalla World Federation of Hemophilia nel 2012 nel mondo ha stimato che circa 28.000 persone attualmente abbiano ricevuto una diagnosi di emofilia B nel mondo. Sostanzialmente la malattia consiste nella riduzione o nella mancanza di attività del fattore IX della coagulazione, necessaria per la normale coagulazione del sangue. Le persone affette da emofilia B vanno incontro a episodi di sanguinamento che causano dolore, danni irreversibili alle articolazioni ed emorragie potenzialmente letali. La profilassi con infusioni del fattore IX della coagulazione sostituisce temporaneamente i fattori della coagulazione necessari a tenere sotto controllo il sanguinamento e a prevenirne nuovi episodi.
Biogen Idec e Sobi collaborano allo sviluppo e commercializzazione di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B. Sobi ha un diritto di esclusività sullo sviluppo finale e sulla commercializzazione del farmaco in alcuni territori di sua competenza (Europa, Nord Africa, Russia e alcuni mercati dei Paesi Medio-Orientali). Biogen Idec detiene lo sviluppo di rFIXFc, i diritti di produzione, e possiede diritti di commercializzazione in Nord America e in tutti le aree del mondo escluse quelle di pertinenza di Sobi. (foto aifa)

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