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Quotidiano di informazione – Anno 31 n° 259

Posts Tagged ‘emofilia’

Emofilia: nell’alleanza tra medico e paziente la vera innovazione

Posted by fidest press agency su venerdì, 28 giugno 2019

Trieste. Si è tenuto presso il Savoia Excelsior Palace di Trieste il convegno “Emofilia. La certezza della cura”, un grande evento rivolto alla comunità medico-scientifica e ai pazienti sui temi più attuali nel campo dell’Emofilia. In una due-giorni dal programma intenso e variegato, relatori e ospiti italiani e internazionali si confronteranno sulle terapie, sull’approccio integrato e personalizzato, sul ruolo sempre più cruciale del paziente e, infine, sul tema dell’accesso alle cure a livello globale.L’evento, organizzato dall’azienda biofarmaceutica italiana Kedrion Biopharma, è occasione per fare il punto sullo scenario attuale dell’Emofilia, malattia rara che negli ultimi anni è stata attraversata da un cambio di prospettiva: al di là delle terapie tradizionali e delle nuove terapie, il dibattito verte oggi soprattutto sul ruolo del paziente, sempre più protagonista del percorso terapeutico. In Emofilia ogni paziente è un caso a sé stante e come tale va trattato: accesso alle cure e personalizzazione della terapia diventano quindi elementi reali e decisivi nel progresso della medicina rispetto a una malattia rara, congenita ed ereditaria, che colpisce soggetti di genere maschile, che può essere fortemente invalidante e che ha implicazioni con numerosi aspetti della vita sociale.
L’Emofilia A è una condizione emorragica ereditaria caratterizzata dall’alterazione del normale processo di coagulazione del sangue. Causata dall’assenza o dalla ridotta attività del Fattore VIII, colpisce complessivamente circa 3.500 pazienti in Italia. La terapia può essere di due tipi: “on-demand (al bisogno)”, per il trattamento di emorragie in atto, oppure “profilassi”, al fine di prevenire o di ridurre la frequenza degli episodi emorragici, sia a livello delle articolazioni sia nei casi più gravi che possono mettere a rischio la vita del paziente. In entrambe le tipologie, la terapia standard consiste nella somministrazione di Fattore VIII. Complessivamente, ad oggi, in Italia circa il 60-65% dei pazienti emofilici segue una profilassi continuativa.L’incontro di Trieste è occasione per “fare il punto” sulla terapia dell’Emofilia anche in considerazione dei nuovi prodotti che sono stati sviluppati negli ultimi anni. “Oggi è di grande rilevanza e attualità discutere e capire come utilizzare il Fattore VIII anche alla luce delle nuove terapie alternative, che possono forse competere ma soprattutto che possono anche associarsi o combinarsi ad esso – spiega la Prof.ssa Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano -. Il fiorire di nuove terapie rende ancora più necessario il confronto tra specialisti su questo tema. Per certe tipologie di pazienti, l’utilizzo del Fattore VIII – che si avvicina di più alla condizione fisiologica dato che si somministra la proteina mancante nell’organismo – ha e continuerà ad avere dei vantaggi rappresentando una terapia più modulabile rispetto a strategie più nuove e meno conosciute, che si basano su dosi fisse di farmaci, non modulabili, con una lunga durata d’azione, senza antidoto ma con effetto a lungo termine. Il Fattore VIII, anche in uno scenario futuro, è e resterà indispensabile per il trattamento dell’Emofilia A. Dal punto di vista della ricerca, sono in corso studi che stanno valutando eventuali ulteriori ruoli del Fattore VIII anche in settori che esulano dalla coagulazione, ad esempio nel mantenimento della salute e nel metabolismo dell’osso”.

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Percezione e gestione del dolore in emofilia

Posted by fidest press agency su mercoledì, 10 ottobre 2018

Sin dalla prima infanzia il dolore influisce fortemente sulla qualità di vita dei pazienti emofilici e su quella dei loro caregiver.
Il sondaggio, condotto su 119 pazienti (76% affetti da emofilia grave, 61% di età ≥18 anni) e 44 medici specialisti dei centri emofilia di tutta Italia, ha messo in luce come la percezione del dolore da parte dei pazienti sia molto diversa rispetto a quella dei loro medici.
“Dalla ricerca – ha dichiarato la Dottoressa Annarita Tagliaferri, Responsabile del Centro e coordinatrice dello studio – risulta che il 61% dei pazienti riferisce dolore e, di questi, l’86% necessita di una terapia farmacologica; e tra quelli che non riferiscono dolore (39%), il 70% sono bambini in profilassi. Il dolore alle articolazioni viene localizzato prevalentemente alla caviglia (82%), al ginocchio (62%) e al gomito (59%). La maggior parte dei pazienti classifica il dolore come persistente/cronico (71%) o acuto (69), mentre in alcuni è legato ad un intervento chirurgico (8%) o all’infusione (6%). Va sottolineato che oltre il 70% dichiara di provare dolore da più di 5 anni e circa un paziente su 5 da oltre 20 anni. Ancora, in una scala di intensità del dolore da 1 a 10, i 2/3 dei pazienti danno un punteggio maggiore o uguale a 6.”Il trattamento farmacologico nella maggior parte dei pazienti non ha riportato benefici a lungo termine, inducendo tolleranza e convivenza con il dolore. Solo il 29% dei pazienti con dolore ha eseguito fisioterapia e il 23% ha preferito altri trattamenti non farmacologici, il 75% dei quali ha scelto il nuoto.
“I dati raccolti indicano che i medici dei Centri emofilia hanno una percezione differente dell’impatto del dolore nella vita dei loro pazienti – ha spiegato il Dottor Antonio Coppola, Dirigente medico al Centro Emofilia di Parma coinvolto nello studio -. I medici, infatti, riportano una prevalenza tra i loro pazienti più bassa del dolore sia in generale (46% a confronto del 61% dei pazienti intervistati), che del dolore cronico (58% contro 71%) e, in particolare, del dolore acuto (33% contro 69%). I medici riconoscono che in occasione delle visite di check-up nella maggioranza dei casi l’argomento dolore viene affrontato principalmente o in egual misura dai pazienti rispetto ai medici; inoltre solo la metà degli specialisti utilizza scale o strumenti validati per la valutazione del dolore”.
Dall’indagine emerge dunque che il dolore viene sottovalutato e affrontato in maniera non soddisfacente dai medici dei Centri per il Trattamento dell’Emofilia (HTC).L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A, che colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa, può portare a quadri di artropatia invalidanti a causa di versamenti ematici ripetuti nelle articolazioni.

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Emofilia: Bayer assegna a Italia, Stati Uniti e Colombia i premi per i migliori progetti

Posted by fidest press agency su domenica, 27 maggio 2018

Alessio Branchini, Italia, ricercatore dell’Università di Ferrara; Clay Cohen, Stati Uniti, ricercatore del Baylor College of Medicine di Houston, Texas; Jenny Margarita Palma Romero, Colombia, caregiver del Vihonco IPS (Institución Prestadora de Salud).Questi i nominativi ai quali Bayer ha assegnato tre premi nel corso del Convegno Mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH 2018), che si è chiuso a Glasgow, in Scozia.I riconoscimenti, selezionati da un comitato indipendente tra i 55 progetti ricevuti da tutto il mondo, fanno parte del Bayer Hemophilia Awards Program (BHAP), uno tra i più grandi programmi di finanziamento della ricerca clinica e formazione che sostiene le nuove cure e la gestione delle persone affette da emofilia.
Il Dottor Alessio Branchini ha ricevuto l’Early Career Investigator Award per il suo progetto che ha come scopo quello di sviluppare una nuova proteina di fusione tra il fattore IX e l’albumina con un migliorato profilo di emivita.Al Dottor Clay Cohen è andato il premio Fellowship Project Award per la sua proposta di ricerca per determinare l’attività del fattore VIII e del fattore IX in un nuovo modello di coagulazione basato su cellule endoteliali.Jenny Margarita Palma Romero ha ottenuto il Caregiver Award per la sua proposta che mira a fornire lo spazio formativo e lo sviluppo del modulo di formazione per 10 professionisti che si occupano di pazienti con emofilia.
“Quest’anno – ha affermato il Professor Mannucci, membro del comitato valutatore – il BHAP riveste un ruolo davvero importante, poiché una parte del Premio si è tinta dei colori del nostro Paese. E’ fondamentale che anche l’Italia concorra nella formazione di professionisti della cura dell’emofilia, supportando le opzioni di cura e trattamento di prossima generazione”.
Nei 16 anni di storia del BHAP, Bayer ha assegnato oltre 290 premi a medici e operatori sanitari di 33 Paesi, per un totale di 35 milioni e ha contribuito a più di 400 pubblicazioni, presentazioni di poster e altre comunicazioni scientifiche da parte dei premiati.

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Progetto Bayer in favore della comunità emofilica

Posted by fidest press agency su sabato, 12 maggio 2018

Prende il via A.B.L.E. – A Better Life with Emofilia – un progetto promosso da Bayer a favore della Comunità Emofilica e con il Patrocinio di FedEmo e da Fondazione Paracelso.Bayer, che ha a cuore il miglioramento della qualità di vita delle persone con emofilia, ha indetto il contest con l’obiettivo di sostenere le progettualità delle associazioni di pazienti operanti sul territorio, volte a migliorare i diversi aspetti della vita quotidiana delle persone affette da questa patologia e dei loro familiari.“Siamo da sempre impegnati nel comprendere i bisogni e nel rispondere alle necessità di quanti sono affetti da emofilia – spiega Patrizia Guarraci, Specialty Business Unit Head – e questa iniziativa rappresenta una risposta concreta per migliorarne la qualità di vita”. La partecipazione al concorso è aperta a tutte le associazioni regionali, provinciali o locali Italiane impegnate, esclusivamente o non, nell’area dell’emofilia che potranno proporre i loro progetti sul portale http://www.emofilia.it entro il 31 luglio 2018.
Una giuria dedicata, costituita da rappresentanti delle Associazioni pazienti Fedemo e Paracelso, da medici specialisti, oltre che da un delegato di Bayer, valuterà l’idoneità delle proposte.
Per le idee che avranno ottenuto l’approvazione della giuria inizierà il processo di valutazione aperto al pubblico tramite voto da esprimere sul portale dal 1 ottobre al 30 novembre 2018.
La proposta che otterrà il maggior numero di voti si aggiudicherà il premio messo in palio da Bayer: il finanziamento del proprio progetto per un importo di diecimila euro.
“Valutiamo sempre molto positivamente tutte le iniziative che consentono di supportare l’attività delle Associazioni territoriali dei pazienti. – ha dichiarato – Cristina Cassone, Presidente di FedEmo – La possibilità offerta dal progetto ABLE, di realizzare progettualità rivolte all’ implementazione della qualità della vita per i propri associati, rappresenta in questo senso una preziosa opportunità da cogliere e, ci auguriamo, anche uno stimolo per le Associazioni locali a proporre nuovi servizi e progetti a favore della comunità emofilica.” “L’iniziativa A.B.L.E., in cui siamo lieti di essere coinvolti, va considerata come un’importante occasione per poter sviluppare e attivare progetti di utilità sociale rivolti alla comunità degli emofilici – ha spiegato Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso – Siamo certi che l’iniziativa troverà risposta nelle proposte delle associazioni locali perché molti sono ancora i bisogni degli emofilici e dei loro famigliari”.

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Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia

Posted by fidest press agency su venerdì, 10 novembre 2017

bayerNapoli sabato 11 novembre, XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE). Il simposio, intitolato “Dall’innovazione alla protezione nella Real Life: l’impegno Bayer nel presente e nel futuro”, è l’occasione per discutere come le caratteristiche innovative di questa molecola, presentate negli studi Leopold, siano validate dalla pratica clinica in Italia.Il nuovo octocog alfa di Bayer è disponibile in circa l’80% delle regioni italiane. Il Centro emofilia di Catanzaro è stato uno dei primi ad utilizzarlo: “Nel nostro Centro – dichiara la Dottoressa Rita Santoro, direttore del Centro – abbiamo già numerosi pazienti in trattamento con il nuovo farmaco. Ad esempio, in un paziente adulto, abbiamo ottenuto risultati eccellenti, sia in termini di aderenza che di protezione. Il paziente presentava un quadro clinico complesso con gravi problemi articolari e comorbilità. Il nuovo farmaco di Bayer ha consentito di modificare lo schema terapeutico, da tre a due infusioni alla settimana e, grazie al migliorato profilo farmacocinetico, anche il controllo dei sanguinamenti”.Octocog alfa protein free da cellule BHK viene utilizzato anche nei piccoli pazienti: “Abbiamo in cura un bambino affetto da Emofilia A grave con problemi di emartri – spiega la Dottoressa Erminia Baldacci, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma – con una profilassi iniziata in età molto precoce. Il piccolo è passato al nuovo farmaco di Bayer e si è osservata una persistenza di livelli più alti di FVIII nel sangue, assicurando quindi al paziente una maggiore protezione dai sanguinamenti”.L’impegno di Bayer è sia nel presente che nel futuro. E’ già stata presentata in Europa la domanda per l’autorizzazione in commercio di un prodotto ‘long acting’ (Bay 94-9027) che ha una durata d’azione prolungata che potrebbe permettere una somministrazione anche ogni 7 giorni. “Bayer sta procedendo nella ricerca su una nuova categoria di farmaci che consente di trattare tutti i pazienti affetti da Emofilia A e B, anche in quelli che hanno sviluppato inibitori, e che vengono somministrati sotto cute invece che per via endovenosa con cadenza settimanale. Procedono anche gli studi sulla terapia genica dalla gene therapy al gene editing”, ha commentato il dottor Franco Pamparana, Direttore Medico di Bayer.
“Il trattamento dell’emofilia – conclude la Dottoressa Cristina Santoro, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma – sta cambiando rapidamente e continuerà a evolvere nei prossimi anni. Alla terapia sostitutiva con i nuovi fattori della coagulazione a lunga emivita, si affiancheranno nuove terapie non più sostitutive per i pazienti affetti da Emofilia a A o B, con e senza inibitori. Questi nuovi farmaci, ad oggi in varie fasi di sviluppo, consentiranno una terapia meno invasiva per via sottocutanea anziché endovenosa, e ridurranno ulteriormente la frequenza di somministrazione. Infine, le prospettive per la terapia genica sembrano essere molto più concrete alla luce dei recenti progressi nella sperimentazione clinica dei pazienti con deficit di fattore IX.”
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni – può portare a quadri di artropatia invalidanti.

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Giornata mondiale dell’emofilia

Posted by fidest press agency su martedì, 11 aprile 2017

emofilia-geneticaRoma. Se ne è discusso ieri a Roma al Centro Congressi di Palazzo Rospigliosi, dove la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) ha organizzato la XIII Giornata Mondiale dell’Emofilia, in sinergia con l’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), la Società Italiana di Medicina di Emergenza ed Urgenza (SIMEU) e la Società Italiana di Medicina Emergenza Urgenza Pediatrica (SIMEUP).Al centro dei lavori, che hanno ricevuto il patrocinio del Ministero della Salute, proprio la gestione del paziente emofilico in Pronto Soccorso e i trattamenti d’urgenza in caso di incidenti, infortuni e malori improvvisi.L’evento capitolino è nato dunque con l’obiettivo di individuare parametri che possano essere sensibili in ogni Regione, fino all’identificazione del codice di triage che meglio agevoli l’accesso in Pronto Soccorso per chi è affetto da emofilia e da altre Malattie Emorragiche Congenite (MEC).“Abbiamo ideato questa Giornata – ha spiegato il Presidente FedEmo, Cristina Cassone – perché sul territorio italiano non esiste un’organizzazione omogenea nella gestione del paziente emofilico. Purtroppo le Regioni all’avanguardia sul tema dell’accettazione Pronto Soccorso sono ancora poche. Tra queste, come esempio positivo, figura l’Emilia Romagna, dove la collaborazione tra professionisti dei PS, ematologi dei Centri Emofilia e organi regionali ha generato linee guida specifiche per gestire le emergenze: il paziente emofilico è facilmente riconoscibile e viene immediatamente soccorso. Registriamo invece notevoli difficoltà nella maggioranza delle altre regioni, nelle quali non è presente un’organizzazione altrettanto efficace”.
Il paziente emofilico deve immediatamente ricevere l’infusione e successivamente le indagini diagnostiche, perché l’emofilia è una malattia tempo dipendente: prima si infonde il fattore, prima viene scongiurato qualsiasi esito che possa avere ripercussioni potenzialmente anche gravi sulla salute della persona. Inoltre, diverse sono le difficoltà che un paziente emofilico si trova ad affrontare. Deve infatti poter dichiarare la propria patologia essendo cosciente e avere il farmaco con sé, perché a volte i Pronto Soccorso non hanno a disposizione il fattore di coagulazione.”Ancora oggi la principale causa di morte negli emofilici è l’emorragia in urgenza (30% dei casi) – ha affermato Maria Pia Ruggieri, presidente nazionale Simeu – per questo motivo la nostra società scientifica è costantemente impegnata nella sensibilizzazione e formazione dei professionisti dell’emergenza-urgenza, medici ed infermieri, affinché il paziente emofilico soccorso in ambulanza e al pronto soccorso possa ricevere le cure migliori nel minor tempo possibile”.Ma come migliorare la situazione? “Oltre all’infusione immediata – ha dichiarato Cristina Cassone – bisogna informare: si dovrebbero organizzare corsi di formazione, che riuniscano AICE, SIMEU e SIMEUP in maniera capillare, motivando i Centri Emofilia all’interno delle singole Regioni. Nel Lazio, in Puglia e in Veneto – ha concluso – stiamo portando avanti la sperimentazione del braccialetto USB che, in caso di incidente, garantisce l’identificazione della persona emofilica da parte del personale sanitario e l’accesso ai suoi dati tramite computer, smartphone o tablet. All’interno dei Pronto Soccorso di queste regioni sono inoltre presenti locandine che sensibilizzano la visualizzazione di questo dispositivo, in modo che i medici lo riconoscano immediatamente quale supporto nelle emergenze emorragiche”.
La XIII Giornata Mondiale dell’Emofilia ha visto la partecipazione dell’ex pilota di Formula 1 Ivan Capelli, testimonial FedEmo.

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Premio Giornalistico Bayer

Posted by fidest press agency su venerdì, 3 febbraio 2017

bayer_healthcareSono stati prorogati al prossimo 30 aprile i termini per partecipare al Premio Giornalistico Bayer, dal titolo “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti”. Il Premio ha l’obiettivo di sensibilizzare i professionisti dell’informazione a divulgare la conoscenza dell’emofilia e creare awareness su una malattia rara.L’iniziativa mira non solo a fare luce sull’emofilia, una patologia che solamente in Italia colpisce circa 4.000 persone, 30.000 in Europa, 400.000 nel mondo, ma anche e soprattutto a sensibilizzare l’opinione pubblica sugli aspetti clinici e sociali della patologia.“Con questa prima edizione del Premio Giornalistico Bayer – dichiara Patrizia Guarraci, Responsabile BU Specialty di Bayer – intendiamo riconoscere come il vero protagonista della sanità sia il paziente emofilico e, con lui, le sue esigenze a livello di cure. Il traguardo può sicuramente essere raggiunto prima e più facilmente grazie alla collaborazione di tutti gli attori coinvolti nel mondo della tutela della salute: dai professionisti, ai care givers, fino ai volontari che operano nel mondo di questa patologia. Attraverso questa iniziativa – conclude Guarraci – Bayer intende contribuire attivamente a richiamare l’attenzione di tutti gli attori del settore sanità sull’esigenza di rispondere in maniera concreta alle esigenze del cittadino-paziente emofilico e della sua famiglia. Ci auguriamo, dunque, che la nostra iniziativa renda l’opinione pubblica più consapevole su questa malattia rara”.Il Premio Giornalistico sottolinea l’importanza di dare informazioni corrette e complete sugli ultimi progressi raggiunti nel settore dell’emofilia: ecco che, allora, diventano fondamentali la profilassi, le diverse possibilità di cura a disposizione del paziente, la sicurezza dei trattamenti, attuali e futuri.

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Emofilia A: disponibile anche in Italia efmoroctocog alfa

Posted by fidest press agency su lunedì, 1 agosto 2016

emofilia-geneticaDisponibile anche in Italia efmoroctocog alfa di Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™), il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata, ottenuto mediante tecnologia Fc (rFVIIIFc).1 Il farmaco, di cui si è e parlato anche al World Federation of Hemophilia (WFH) Congress 2016, il più importante congresso mondiale dedicato all’emofilia che si è svolto ad Orlando negli USA, è indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) di tutte le età.Si tratta di una proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Per questa sua caratteristica, efmoroctocog alfa rappresenta il primo trattamento per l’emofilia A (approvato nell’Unione europea) che offre una protezione prolungata verso gli episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni. Per la sua emivita prolungata, efmoroctocog alfa offre una maggior flessibilità e, pertanto, la possibilità di migliorare il trattamento: maggior protezione dai sanguinamenti, senza aumentare il consumo di fattore e minor impatto della terapia grazie alla riduzione del numero di infusioni endovenose. “Siamo di fronte a una nuova era, dove la qualità di vita degli emofilici potrà essere ulteriormente migliorata – afferma Giovanni Di Minno, Presidente dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) -. L’arrivo della profilassi in emofilia ha migliorato la qualità di vita dei pazienti, riducendo i sanguinamenti e i danni articolari. Questo, però, imponeva di infondere il fattore sostitutivo più volte a settimana (comunemente 3) e il rischio di sanguinamenti occasionali restava possibile. Disporre di un prodotto a emivita prolungata significa ridurre potenzialmente a zero questo rischio e, allo stesso tempo, diminuire il numero di infusioni. Questo riduce l’impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente e aumenta la sua aderenza alla terapia. Un prodotto a emivita prolungata ci permetterà di essere sempre più vicini all’obiettivo finale: sanguinamenti zero in emofilia”. L’approvazione di efmoroctocog alfa (rFVIIFc) per l’emofilia A nei 28 Paesi membri dell’Unione europea (UE), oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia, avvenuta lo scorso novembre, si basa sui risultati degli studi clinici di fase 3 A-LONG e Kids A-LONG. Nello sviluppo clinico sono stati esaminati l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di efmoroctocog alfa negli adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni e in bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A grave; entrambi i gruppi erano già stati precedentemente trattati con altre terapie.4,6In profilassi, un livello di fattore VIII pari a 1 UI/dL è generalmente ritenuto la soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento. Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. Pertanto, per mantenere un livello di fattore VIII adeguato, l’emivita relativamente breve delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione endovenosa frequente, un limite per un trattamento ottimale. Efmoroctocog alfa, grazie alla sua clearance ridotta e all’emivita prolungata, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento stesso.3-7“La profilassi, così come l’abbiamo conosciuta sino ad oggi, è una sorta di compromesso. Le infusioni si praticano ogni due/tre giorni anche se, per garantire un regime di coagulazione normale, dovrebbero essere ogni 24 ore; l’emivita media delle terapie convenzionali, infatti, è di circa 12 ore – dichiara Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso -. L’altro problema è legato agli adolescenti, alla loro scarsa aderenza terapeutica che espone a un rischio elevato di sanguinamenti e emorragie. E la discontinuità favorisce le emorragie cosiddette subcliniche, causa di importanti danni articolari. Ben vengano, quindi, le nuove terapie a emivita prolungata, che possono solo portare ad un innalzamento della qualità di vita di tutta la comunità emofilica”.La Tecnologia Fc di efmoroctocog alfa (rFVIIIFc) negli studi A-LONG e Kids A-LONG e sulla base dei dati ad interim dello studio di estensione in aperto ASPIRE, ha dimostrato di superare i principali limiti terapeutici esistenti oggi: sia aumentare il livello di protezione senza incrementare il numero di infusioni, sia ridurre la frequenza di somministrazione senza compromettere i livelli di protezione dai sanguinamenti.3-7
L’emofilia A è una malattia genetica rara e cronica che provoca problemi di coagulazione del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il fattore VIII della coagulazione. Le persone che convivono con l’emofilia sono soggette a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra cui emartri, che causano dolore e provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 140.000 persone che convivono con l’emofilia A. In Italia si stima che ne siano affette circa 3.700 persone.

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Al via il Premio Giornalistico Bayer

Posted by fidest press agency su mercoledì, 27 aprile 2016

bayer_healthcareSensibilizzare i professionisti dell’informazione a divulgare la conoscenza dell’emofilia e creare awareness su una malattia rara. Sono gli obiettivi che si pone il Premio Giornalistico Bayer dal titolo “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti”.L’iniziativa, quindi, mira non solo a fare luce sull’emofilia, una patologia che solamente in Italia colpisce circa 4.000 persone, 30.000 in Europa, 400.000 nel mondo, ma anche e soprattutto a sensibilizzare l’opinione pubblica sugli aspetti clinici e sociali della patologia. “Con questa prima edizione del Premio Giornalistico Bayer – dichiara Patrizia Guarraci, Responsabile BU Specialty di Bayer – intendiamo riconoscere come il vero protagonista della sanità sia il paziente emofilico e, con lui, le sue esigenze a livello di cure. Il traguardo può sicuramente essere raggiunto prima e più facilmente grazie alla collaborazione di tutti gli attori coinvolti nel mondo della tutela della salute: dai professionisti, ai care givers, fino ai volontari che operano nel mondo di questa patologia. Attraverso questa iniziativa – conclude Guarraci – Bayer intende contribuire attivamente a richiamare l’attenzione di tutti gli attori del settore sanità sull’esigenza di rispondere in maniera concreta alle esigenze del cittadino-paziente emofilico e della sua famiglia. Ci auguriamo, dunque, che la nostra iniziativa renda l’opinione pubblica più consapevole su questa malattia rara”.Il Premio Giornalistico sottolinea l’importanza di dare informazioni corrette e complete sugli ultimi progressi raggiunti nel settore dell’emofilia: ecco che, allora, diventano fondamentali la profilassi, le diverse possibilità di cura a disposizione del paziente, la sicurezza dei trattamenti, attuali e futuri.
La giuria del Premio Bayer “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti” è così composta:
· Francesco Brancati, Presidente Unione Nazionale Medico Scientifica di Informazione (UNAMSI)
· Andrea Buzzi, Presidente Fondazione Paracelso
· Cristina Cassone, Presidente Federazione Associazioni Emofilici (FedEmo)
· Daniele Rosa, Direttore della Comunicazione Bayer
· Giovanni Di Minno, Presidente Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE)
· Mattia Motta, componente Segreteria Federazione Nazionale della Stampa (FNSI)
Saranno considerati idonei a partecipare al Premio giornalistico Bayer i lavori riguardanti:
· L’emofilia: dai sintomi alla diagnosi, dall’impatto clinico a quello sociale
· L’importanza della profilassi per il trattamento di episodi emorragici
· La sicurezza come elemento fondamentale nel trattamento
· Le opzioni terapeutiche disponibili e qualità di vita
· Le strutture d’eccellenza nella cura dell’emofilia
· I benefici dello sport nei pazienti emofilici
· I trattamenti futuri per gli adulti e per i bambini
Possono concorrere al Premio Bayer i giornalisti autori di articoli su quotidiani, periodici, testate online, blog o di servizi radiotelevisivi. I contributi candidati dovranno essere stati pubblicati o trasmessi tra il 1° febbraio 2016 ed il 1° marzo febbraio 2017 e dovranno trattare tematiche relative all’emofilia, ai sintomi, alla diagnosi, allo stato dell’arte della ricerca, all’impatto clinico e sociale, ai nuovi trattamenti al servizio del paziente emofilico e a tutti quegli aspetti che riguardano la sua qualità di vita. Nel caso di contributi pubblicati su testate online e blog saranno prese in considerazione solo le opere pubblicate con data visibile e che rimarranno online per tutto il periodo della manifestazione.Il Premio prevede la suddivisione dei partecipanti in tre categorie:
· Quotidiani e periodici (settimanali, mensili, quattordicinali, quindicinali, bimestrali, trimestrali e allegati salute dei quotidiani)
· Radio e tv
· Testate Online (inclusi i blog)

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XII Giornata Mondiale dell’Emofilia

Posted by fidest press agency su martedì, 5 aprile 2016

saremo nazionaliRoma Lunedì 11 aprile 2016 Ore 10.00 Centro Congressi Palazzo Rospigliosi, Sala delle Statue Via XXIV Maggio, 43In occasione della XII Giornata Mondiale dell’Emofilia, la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) organizza una conferenza stampa con tavole rotonde sui temi delle terapie innovative per una migliore qualità di vita dei pazienti e dell’accesso ai clinical trial condotti dai Centri di cura per l’emofilia, in sinergia con l’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE). Spazio, inoltre, alle terapie anti epatite.Se ne discuterà con i maggiori esperti internazionali nel campo della cura delle Malattie Emorragiche Congenite (MEC) e dell’epatologia, alla presenza di tutte le Associazioni territoriali italiane che si occupano di tutelare le persone affette da emofilia e altre coagulopatie ereditarie. (foto: saremo nazionali)

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Trattamento dell’emofilia A

Posted by fidest press agency su giovedì, 26 novembre 2015

emofilia-geneticaSwedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) e Biogen (NASDAQ: BIIB) hanno comunicato oggi che la Commissione Europea ha approvato rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A nei 28 Paesi membri dell’Unione Europea (UE), oltre ad Islanda, Liechtenstein e Norvegia. rFVIIIFc, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana a lunga durata d’azione, sarà la prima terapia per l’emofilia A nella UE a offrire una protezione estesa nei confronti di episodi emorragici, con iniezioni profilattiche praticate ogni tre – cinque giorni. Il prodotto sarà disponibile nei primi paesi UE a inizio 2016.
“L’approvazione di rFVIIIFc da parte della Commissione Europea è una pietra miliare per tutti coloro che convivono con l’emofilia o se ne occupano, poiché è in grado di offrire un potenziale miglioramento nel trattamento della patologia anche in Europa” ha dichiarato Nicola Zancan, Business Unit Director, Haemophilia Italy, Greece, Cyprus and Malta. “I nostri sforzi sono ora rivolti a garantire che le persone affette da emofilia A nel nostro Paese possano avere accesso a rFVIIIFc in modo tempestivo e sostenibile”.
rFVIIIFc è indicato sia per la profilassi, che per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età affetti da emofilia A. L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3 A-LONG, che ha esaminato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFVIIIFc in soggetti maschi con emofilia A grave di età superiore ai 12 anni, già trattati in precedenza, e dello studio clinico di fase 3 Kids A-LONG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di rFVIIIFc in bambini sotto i 12 anni di età con emofilia A già precedentemente trattati.Sobi e Biogen sono partner nello sviluppo e nella commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A. Nel 2014, Sobi ha esercitato i diritti di opt-in per acquisire il pieno diritto allo sviluppo e alla commercializzazione del prodotto nel proprio territorio in aree geografiche prestabilite, che comprendono essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e alcuni Paesi del Medio Oriente. Biogen guida lo sviluppo e la produzione della terapia e ne detiene i diritti di commercializzazione per il Nord America e tutte le altre regioni ad esclusione di quelle facenti parte del territorio di Sobi.
E’ una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal fattore VIII della coagulazione – antiemofilico – connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana, per soggetti con emofilia A. La sottomissione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc è stata inoltrata all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nell’ottobre 2014. rFVIIIFc è, invece, il primo fattore VIII ricombinante della coagulazione con una prolungata permanenza in circolo, approvato negli Stati Uniti, Canada, Australia e Giappone, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A. rFVIIIFc è stato sviluppato, legando ad una molecola del fattore VIII con delezione del dominio B la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che ciò consenta a rFVIIIFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare il tempo di emivita. Benché la fusione con la porzione Fc sia una tecnica in uso da oltre 15 anni, Sobi e Biogen sono le prime aziende a usarla per il trattamento dell’emofilia.
L’emofilia A è una malattia genetica rara e cronica che determina problemi di coagulazione del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il fattore della coagulazione VIII. Chi soffre di emofilia è soggetto a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra cui emartri, che causano dolore e provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 142.000 persone che soffrono di emofilia A. In Italia si stima che circa 3.700 persone siano affette da emofilia A.

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Magic Movie Maker App

Posted by fidest press agency su giovedì, 24 settembre 2015

ormond hospitalI bambini che convivono con l’emofilia, talvolta, hanno difficoltà a parlare della propria condizione e a descrivere le implicazioni che la malattia ha sulla loro vita. Per questo motivo, Sobi, con il supporto dell’infermiera Kate Khair e del suo team del Great Ormond Street Hospital for Children di Londra, ha deciso di sviluppare la Magic Movie Maker – oggi introdotta anche in Italia – una App per iPad ideata appositamente per aiutare i bambini a raccontare che cosa significa convivere con l’emofilia. L’emofilia è una malattia rara che colpisce quasi esclusivamente gli individui di sesso maschile. La diminuzione o l’assenza di un fattore della coagulazione determina problemi di coagulazione del sangue. Il che significa, in sostanza, che le lesioni necessitano di più tempo per guarire e che le persone colpite da emofilia possono soffrire di episodi emorragici anche dolorosi e di danni articolari irreversibili. La malattia viene trattata principalmente mediante la somministrazione del fattore della coagulazione mancante. L’emofilia è una patologia molto rara: la maggior parte delle persone che incontrano bambini affetti da questa patologia non sanno di che cosa si tratta, come deve essere trattata o come può influire sulla loro vita. Allo stesso tempo, nemmeno l’emofilia è un argomento semplice da affrontare per un bambino. I bambini emofilici possono sentirsi isolati e diversi rispetto ad amici, insegnanti e agli altri adulti che non comprendono la loro condizione.“Sobi è impegnata a sostenere la comunità degli emofilici con farmaci attualmente in via di sviluppo. Abbiamo voluto trovare un modo positivo e giocoso che permetta ai bambini con emofilia di condividere le proprie esperienze di vita. La app Magic Movie Maker è uno strumento ideato per far raccontare a questi piccoli la propria esperienza di vita con l’emofilia” – afferma Nicola Zancan, responsabile della Divisione Emofilia per Italia e Grecia.L’applicazione è disponibile per il download gratuito su App Store e può essere utilizzata su iPad. Il link al sito è: https://itunes.apple.com/gb/app/magic-movie-maker-italy/id1015297186?mt=8
L’emofilia A è una malattia genetica rara e cronica che determina problemi di coagulazione del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il fattore VIII della coagulazione. Chi soffre di emofilia è soggetto a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, come gli emartri, che causano dolore e provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 142.000 persone che soffrono di emofilia A.[i] Infusioni profilattiche del fattore VIII sostituiscono temporaneamente il fattore della coagulazione necessario per controllare il sanguinamento e prevenire nuovi episodi emorragici.
Il sistema immunitario, tuttavia, può sviluppare anticorpi inibitori che interferiscono con l’azione della terapia. Si stima che circa il 25-30% dei soggetti con emofilia A grave nel corso della vita sviluppi anticorpi inibitori, evento che si verifica, generalmente, dopo un periodo mediano di esposizione alla terapia di 8-10 giorni, anche se questo dato è soggetto ad ampie variazioni.

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Al congresso ISTH di Toronto, presentati nuovi importanti dati su rFIXFc e rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia B e A

Posted by fidest press agency su martedì, 23 giugno 2015

torontoSobi, multinazionale biofarmaceutica svedese, e la sua partner Biogen, sponsorizzano e presentano 23 tra poster e workshop all’ISTH 2015, al congresso dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis che si tiene a Toronto (Canada) dal 20 al 25 giugno. I dati presentati sottolineano il costante impegno delle due aziende verso la ricerca di nuove soluzioni terapeutiche nel campo dell’emofilia.I dati includono gli ultimi risultati dello studio Kids B-LONG sulla sicurezza e l’efficacia di rFIXFc (proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX connesso al dominio Fc) nei bambini affetti da emofilia B. Si tratta della prima volta in assoluto in cui i dati completi dello studio vengono presentati al pubblico. Inoltre, il congresso è l’occasione per divulgare un’analisi ad interim sullo studio ASPIRE, focalizzato sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di rFVIIIFc (fattore VIII della coagulazione, ricombinante, appartenente alla categoria dei long-acting) nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie in adulti e adolescenti già trattati in precedenza per l’emofilia A. ASPIRE è uno studio pluriennale dedicato a coloro che hanno completato gli studi di fase 3: A-LONG o Kids A-LONG.“I dati, presentati al congresso ISTH, contribuiscono a diffondere nuove conoscenze medico-scientifiche nella comunità dell’emofilia” ha dichiarato Birgitte Volck, Chief Medical Officer di Sobi. “Crediamo che le crescenti evidenze cliniche sull’efficacia di rFIXFc e rFVIIIFc forniranno ai medici una maggiore comprensione delle potenzialità di questi due prodotti, nel miglioramento della cura delle persone affette da emofilia”.rFIXFc e rFVIIIFc hanno il potenziale per migliorare ulteriormente i risultati clinici e aumentare l’intervallo di tempo tra le infusioni in profilassi. Quest’ultimi, infatti, sono stati sviluppati utilizzando un processo chiamato Fc Fusion, progettato per prolungare la durata d’azione della terapia, grazie ad un processo fisiologico. In altre aree terapeutiche il processo Fc Fusion è utilizzato da più di 15 anni e Biogen e Sobi sono le uniche aziende ad averlo applicato in emofilia.
L’emofilia è una malattia rara, genetica in cui la capacità del sangue di una persona di coagulare è compromessa. L’emofilia A colpisce circa 1 su 5000 nati maschi all’anno, mentre l’emofilia B si verifica in circa 1 su 25.000, più raramente nelle femmine. A livello mondiale, si stima che più di 400.000 persone siano affette da emofilia. L’emofilia A è causata da una ridotta attività del fattore VIII, mentre l’emofilia B da una ridotta attività del fattore IX; I fattori VIII e IX sono necessari per la normale coagulazione del sangue. Le persone con emofilia A o B sono soggette a episodi emorragici che possono causare dolore, danni articolari irreversibili ed emorragie mortali. Le iniezioni profilattiche di fattore VIII o IX possono sostituire temporaneamente i fattori di coagulazione mancanti, necessari per controllare e prevenire gli episodi di sanguinamento.

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Coagulopatie congenite

Posted by fidest press agency su mercoledì, 8 aprile 2015

emofilia-geneticaL’emofilia è una malattia rara la cui diagnosi è generalmente posta in età pediatrica o nel periodo prenatale (in caso di familiarità nota), che colpisce quasi esclusivamente il sesso maschile, mentre la malattia di von Willebrand colpisce prevalentemente il sesso femminile.Ammontano a 400 milioni di euro i costi sostenuti annualmente dal Sistema Sanitario Nazionale per il trattamento delle due patologie, caratterizzate da mutazioni genetiche responsabili di una ridotta o assente sintesi di alcuni fattori della coagulazione. Le persone affette, a seguito di traumi anche lievi, potrebbero avere importanti perdite di sangue, intra o extra corporee.
Ad oggi le uniche terapie possibili sono quelle sostitutive, in grado cioè di fornire o supplementare il fattore della coagulazione mancante. Questi farmaci, a somministrazione esclusivamente endovenosa, devono essere infusi con un’alta frequenza di somministrazione (2 o 3 volte a settimana in caso di profilassi, tutti i giorni e ad alto dosaggio in caso di immunotolleranza) rendendo assolutamente necessaria l’autogestione della terapia da parte del Paziente e dei suoi familiari.“Le difficoltà di somministrazione della terapia che presenta un’elevata complessità, spesso associate a disagio emotivo e sociale, fanno sì che queste patologie condizionino l’intero nucleo familiare – commenta Maurizio Pèrcopo, Amministratore Delegato di Domedica –. Soprattutto la gestione dei pazienti pediatrici, rende particolarmente necessario il supporto continuativo alla famiglia da parte di personale infermieristico specializzato nell’approccio all’età pediatrica e nella gestione domiciliare delle cure”.L’obiettivo dei nostri programmi di Integrated Health Care è rendere autonomi pazienti e caregivers nella corretta gestione del loro trattamento, nell’aderenza al piano terapeutico prescritto dallo specialista, nel mantenimento del corretto stile di vita”.Figura centrale è l’ematologo, che spiega le finalità del servizio e affida all’infermiere Domedica la gestione del paziente a domicilio. Soprattutto ai pazienti pediatrici, vengono dedicate visite della durata di due/tre ore erogate spesso in orari particolari come il mattino molto presto, per garantire che il bambino sia coperto dall’effetto della terapia durante la giornata di scuola.L’infermiere instaura una relazione di gioco ed educazione sia col piccolo paziente che con i familiari, seguendo in prima persona tutte le fasi dell’approccio alla terapia: dalla preparazione del farmaco al reperimento dell’accesso venoso, dalla somministrazione allo smaltimento dei rifiuti.Per i pazienti adolescenti e adulti l’obiettivo è il raggiungimento dell’autonomia: la frequenza delle visite domiciliari è molto alta nella prima fase, per poi allentarsi al progressivo raggiungimento della capacità di autogestione, sia della terapia che dei piccoli problemi quotidiani. Il raggiungimento di questo obiettivo rappresenta un momento significativo nella vita di questi pazienti e delle loro famiglie. In ogni caso gli infermieri effettuano periodicamente visite domiciliari di controllo a garanzia della corretta gestione della terapia nel tempo, così come il Contact Centre Domedica è sempre a disposizione dei pazienti e dei Centri Clinici per ogni necessità di supporto.Domedica gestisce anche situazioni particolari, nelle quali, spesso per motivi psicologici e sociali, il raggiungimento dell’autonomia non è possibile: è questo il caso di una paziente con malattia di Von Willebrand alla quale viene somministrata l’infusione dall’infermiere Domedica tutti i mesi a domicilio, due volte al giorno, durante il periodo mestruale. Prima che l’ematologo inoltrasse a Domedica richiesta di supporto specifico, la paziente si recava tutte le volte in ospedale per ricevere la terapia.“Il Sistema Domedica – prosegue Maurizio Pèrcopo – rappresenta un modello virtuoso di collaborazione tra pubblico e privato, focalizzato al miglioramento della qualità di vita dei pazienti e all’ampliamento sul territorio della capacità di assistenza dei Centri Clinici. Dal 2005 Domedica ha operato in 20 aree terapeutiche, tra cui: neurologia, endocrinologia, ematologia, cardiovascolare, reumatologia, malattie rare e supporto domiciliare alla nutrizione parenterale”.

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Emofilia B: Sobi e Biogen Idec annunciano risultati positivi di efficacia e sicurezza dello studio pediatrico di Fase III condotto su rFIXFc

Posted by fidest press agency su mercoledì, 11 marzo 2015

emofilia-geneticaBiogen Idec e Sobi annunciano i risultati positivi dello Studio clinico di Fase III Kids B-LONG, che ha valutato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B grave. Il farmaco è generalmente ben tollerato e non sono stati rilevati inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso) durante lo studio. In questo studio, la profilassi con somministrazione settimanale di rFIXFc, l’unica terapia ad azione prolungata approvata per il trattamento dell’emofilia B, ha consentito di raggiungere bassi tassi di sanguinamento.I buoni risultati dello studio Kids B-LONG supportano le richieste per l’indicazione pediatrica in diverse aree geografiche e rappresentano un passo importante verso il raggiungimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio di rFIXFc in Europa. L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) richiede, infatti, che la domanda iniziale di autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo trattamento per l’emofilia includa anche dati clinici pediatrici. I risultati preliminari dello studio Kids B-LONG hanno contribuito a sostenere l’approvazione statunitense del farmaco in pazienti pediatrici.“Secondo studi clinici pubblicati, la terapia in regime di profilassi è raccomandata in bambini con emofilia grave poiché associata a comprovati benefici clinici. Tuttavia, la necessità di somministrazioni frequenti può risultare problematica, sia per i piccoli pazienti, sia per i loro caregiver – afferma Aoife Brennan, M.D, Vice President of hematology clinical development presso Biogen Idec – Questi dati renderanno possibile la domanda di registrazione in Europa entro la fine dell’anno, così come saranno di supporto all’indicazione pediatrica in altri Paesi, offrendo la possibilità di rispondere ad una necessità critica per i bambini affetti da emofilia B.”Lo studio Kids B-LONG ha esaminato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B, precedentemente trattati. L’endpoint primario dello studio era quello di valutare l’insorgenza di anticorpi inibitori. L’endpoint secondario includeva il numero di sanguinamenti totali e spontanei su base annua (“annualized bleeding rates” o ABR), che consiste nella stima del numero di episodi annui di sanguinamento), e di infusioni necessarie impiegate per trattare tali episodi.Nello studio, i bambini in profilassi con rFIXFc, hanno presentato un valore mediano globale di ABR di 1,97. Il valore mediano di ABR per i sanguinamenti spontanei alle articolazioni è risultato pari a zero. Circa il 33% dei partecipanti allo studio non ha avuto alcun episodio di sanguinamento. Nel complesso, il 91,7% degli episodi di sanguinamento sono stati tenuti sotto controllo con una o due infusioni del farmaco. L’emivita complessiva di rFIXFc durante lo studio è risultata di 66,6 ore per i bambini al di sotto dei sei anni, e di 70,3 ore per i bambini dai sei ai dodici anni di età.Ulteriori analisi dello studio Kids B-LONG sono attualmente in corso e i dati saranno presentati in occasione di uno dei prossimi appuntamenti scientifici. Non sono stati rilevati anticorpi inibitori contro rFIXFc durante lo studio e il farmaco è risultato generalmente ben tollerato, così come non sono stati riportati casi di reazioni allergiche gravi o eventi trombotici vascolari nei pazienti, che erano stati tutti trattati preventivamente con altri farmaci disponibili di questo tipo (fattore IX della coagulazione). Nessun evento avverso grave è stato segnalato dagli sperimentatori in relazione all’utilizzo di rFIXFc, tranne una paziente che ha riportato riduzione dell’appetito, correlata al trattamento. Nessuno ha interrotto lo studio a causa di un evento avverso comparso dopo aver ricevuto il farmaco. Lo schema generale di distribuzione degli eventi avversi correlati alla terapia è risultato in linea con la popolazione trattata e generalmente coerente con i risultati ottenuti in pazienti adolescenti ed adulti nello studio di Fase III B-LONG.“Sobi e Biogen Idec sono impegnate nel rendere disponibili nuove opzioni terapeutiche per adulti e bambini con emofilia” dichiara Birgitte Volck, M.D., Ph.D., Senior Vice President of development e Chief Medical Officer presso Sobi. “Il completamento dello studio Kids B-LONG segna un importante successo nel programma di sviluppo di rFIXFc. Siamo entusiasti di affrontare le prossime fasi di preparazione per la sottomissione della domanda regolatoria in Europa e di progredire nell’offerta di soluzioni terapeutiche per persone affette da emofilia B.”

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Giornata mondiale emofilia

Posted by fidest press agency su domenica, 8 aprile 2012

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Tree of hemophilia transmission between the descendants of Queen Victoria Italiano: Albero della trasmissione dell'emofilia tra i discendenti della regina Vittoria (Photo credit: Wikipedia)

Roma 17/4/2012 ore 12:00 Palazzo Santa Chiara Piazza di Santa Chiara, 14. Nell’ambito delle iniziative organizzate dalla World Federation of Hemophilia (WFH), il 17 aprile 2012 si celebra l’8° Giornata Mondiale dell’Emofilia in 113 Paesi, destinata a promuovere il tema “Close the Gap”. Fedemo, la Federazione che riunisce le Associazioni di Emofilici del nostro Paese, in occasione della Giornata, affronterà il tema “100% cure” che rimanda a un duplice impegno:
· In Italia, raggiungere una parità di trattamento per i pazienti emofilici su tutto il territorio nazionale ottimizzando le risorse ed eliminando gli sprechi.
· Nel mondo, rendere disponibili i farmaci per tutti quei pazienti che ad oggi non vi hanno ancora accesso.
Intervengono:
Daniele Bosone – Vice Presidente 12a Commissione Igiene e Sanità del Senato
Gabriele Calizzani – Presidente FedEmo
Adelfio Elio Cardinale – Sottosegretario alla Sanità (da confermare)
Gianluigi Magri – Sottosegretario di Stato alla Difesa (da confermare)
Alessandro Gringeri – Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e Centro Emofilia di Milano
Giuliano Grazzini – Direttore Centro Nazionale Sangue, Ministero della Sanità
Aldo Ozino Caligaris – Presidente FIDAS, Associazione donatori
Seguirà una Tavola Rotonda Istituzionale sul tema “Close the Gap – Garantire pari opportunità di accesso ai trattamenti” che si svolgerà alle ore 15:00 presso la Biblioteca del Senato “Giovanni Spadolini”, a pochi passi da Palazzo Santa Chiara.

 

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Emofilia: insieme facciamo rete!

Posted by fidest press agency su domenica, 17 aprile 2011

Questo lo slogan italiano scelto per il 17 Aprile, in occasione della settima Giornata Mondiale dell’Emofilia, a testimonianza delle differenziazioni di accessibilità nei vari Centri regionali italiani, a cospetto di una malattia che richiede ancora troppi sforzi al malato. “Come FedEmo abbiamo voluto fortemente questo incontro per far capire l’importanza della partecipazione di tutti, cittadini, associazioni e soprattutto istituzioni per garantire alla comunità di pazienti emofilici standard di cure adeguate ai principi europei ed omogeneità di trattamento su tutto il territorio nazionale. In molte Regioni mancano Centri in grado di fornire un’assistenza multispecialistica. Ciò costringe i pazienti spesso a spostarsi in località a volte lontane molti chilometri da casa, con grave rischio per la vita del malato in casi di emergenza emorragica” Ha dichiarato Gabriele Calizzani, presidente FedEmo. “Ad oggi è un’Italia ancora a macchia di leopardo. Per ovviare a tale disomogeneità, attraverso la Commissione Salute della Conferenza Stato-Regioni, la nostra Federazione ha promosso l’avvio di un percorso per la definizione di linee guida organizzative per la programmazione regionale e l’accreditamento istituzionale dei Centri Emofilia sul territorio italiano con il coordinamento del Centro Nazionale Sangue”. Ha concluso Calizzani.
L’emofilia è una malattia rara caratterizzata dalla carenza parziale o totale nel sangue di una proteina (nell’emofilia A si tratta del fattore VIII e nell’emofilia B del fattore IX) necessaria per la normale coagulazione e coloro che ne sono affetti possono avere, in assenza di un adeguato trattamento, sanguinamenti ripetuti a carico di alcune articolazioni, con il rischio di sviluppare danni permanenti a carico delle stesse.
Secondo gli ultimi dati raccolti dal Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite, in Italia sono circa 8.700 i pazienti affetti da malattie emorragiche congenite. Di questi, soffre di emofilia A il 40%, pari a 3.300 pazienti, di emofilia B il 8%, circa 700 pazienti, della malattia di Von Willebrand il 28%, circa 2.400 pazienti, mentre la restante parte (24%) è affetta da difetti di altri fattori della coagulazione. Oggi grazie alla disponibilità dei farmaci (concentrati dei fattori della coagulazione di origine plasmatica e ricombinante), ai progressi della ricerca e ai nuovi regimi di trattamento (profilassi e immunotolleranza) il paziente emofilico ha un’aspettativa di vita simile a quella della popolazione generale. Ma è la qualità di vita, intesa come benessere fisico, integrazione sociale, salute mentale ed emotiva, ad essere fortemente condizionata dall’accessibilità ai farmaci, dai regimi di trattamento, dalla continuità terapeutica, dalla presenza e qualità dei Centri Emofilia e dalle politiche e programmazioni regionali. Ad esempio nella metà delle Regioni non esiste una legge per il trattamento domiciliare dell’emofilia: il paziente di fatto per curarsi è messo nelle condizioni di essere un fuori legge!

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