Fibrosi Polmonare Idiopatica

Presentata a Milano, nel corso di un Convegno dedicato, la versione italiana delle Linee Guida per la diagnosi della Fibrosi Polmonare Idiopatica.L’evento promosso dall’Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri (AIPO/ITS) e dalla Società Italiana di Pneumologia (SIP/IRS), con il contributo non condizionante di Boehringer Ingelheim, rappresenta una occasione unica di aggiornamento scientifico per i professionisti sanitari che si occupano della gestione di questa patologia.
La Fibrosi Polmonare Idiopatica è una malattia polmonare rara, invalidante e dall’esito infausto, che colpisce circa 3 milioni di persone nel mondo. La patologia causa formazione di tessuto cicatriziale a livello polmonare, con conseguente deterioramento progressivo e irreversibile della funzionalità polmonare e difficoltà respiratorie.La Fibrosi Polmonare Idiopatica è la forma più frequente e più grave di polmonite interstiziale idiopatica e l’unica per la quale sono disponibili in Italia trattamenti farmacologici approvati.Nel nostro Paese si stima che circa 15.000 persone soffrano di questa patologia, con circa 4.500 nuovi casi l’anno.Data la natura imprevedibile della malattia e l’irreversibilità della perdita di funzionalità polmonare, gli specialisti ritengono molto importante la tempestività e l’accuratezza della diagnosi, per poter avviare rapidamente la terapia nei pazienti.A questo proposito nel 2011 sono state elaborate Linee Guida internazionali, basate sull’evidenza, per la diagnosi di Fibrosi Polmonare Idiopatica, che sono, poi, state aggiornate nel 2018.
Come per altre patologie, le Linee Guida, in particolar modo quelle diagnostiche, vengono generalmente redatte in lingua inglese. Questo, nei Paesi non anglofoni, costituisce in molti casi una barriera all’implementazione delle stesse.Nel contesto italiano, poi, dove i sistemi sanitari sono organizzati su base regionale, l’ostacolo della barriera linguistica nell’identificazione dai pazienti affetti dalla malattia è rilevante.Per questo motivo si è ritenuto utile provvedere ad una traduzione ufficiale delle Linee Guida per la diagnosi della Fibrosi Polmonare Idiopatica, frutto del lavoro sinergico tra l’American Thoracic Society (ATS), l’European Respiratory Society (ERS), la Japanese Respiratory Society (JRS) e la Latin American Thoracic Society (ALAT), con il patrocinio delle Società Scientifiche Respiratorie nazionali.Si tratta di un valido ed efficace strumento di lavoro, che consentirà di armonizzare gli interventi e di mettere in atto un approccio diagnostico alla patologia, che potrà essere il più possibile integrato e uniforme su tutto il territorio nazionale. La costituzione di reti fra i centri pneumologici di riferimento e i centri sul territorio nazionale, inoltre, svolge un ruolo fondamentale nella presa in carico del paziente con IPF a supporto di una diagnosi sempre più precoce e accurata, nonché nella gestione del follow-up dei pazienti.www.boehringer-ingelheim.com

Fibrosi Polmonare Idiopatica

Il 17 luglio scorso sono stati pubblicati su Lancet Respiratory Medicine i risultati di INMARK®, studio clinico randomizzato in doppio cieco di valutazione di nintedanib contro placebo (12 settimane), seguito da un periodo di studio in aperto (40 settimane) in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (FPI). INMARK® è stato il primo studio clinico a indagare il valore predittivo dei biomarcatori in pazienti affetti da FPI, trattati con un antifibrotico (nintedanib). I risultati dello studio forniscono ulteriori evidenze secondo le quali, persino in soggetti con funzionalità polmonare ancora ben preservata la terapia con nintedanib ottiene benefici in termini di rallentamento del declino della capacità vitale forzata, come ha dimostrato nel periodo di trattamento di 12 settimane confronto al placebo.
La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia polmonare rara, invalidante e dall’esito infausto, che colpisce circa 3 milioni di persone nel mondo.3 La malattia causa formazione di tessuto cicatriziale a livello polmonare con conseguente deterioramento progressivo e irreversibile della funzionalità polmonare e difficoltà respiratorie.4 Data la natura imprevedibile della malattia e l’irreversibilità della perdita di funzionalità polmonare, gli specialisti ritengono opportuno considerare e avviare tempestivamente la terapia nei pazienti.
INMARK® ha valutato il tasso di variazione della CRPM, biomarcatore che ha precedentemente dimostrato il valore predittivo della mortalità nella FPI, dal basale alla settimana 12, e la percentuale di soggetti con progressione della malattia, definita come declino assoluto previsto della FVC ≥10%, o mortalità nel periodo di 52 settimane.
La terapia con nintedanib, rispetto al placebo nelle 12 settimane, non ha influenzato il tasso di variazione della CRPM, ma è stata associata a un minor declino della FVC.1
Il 29% dei soggetti arruolati in questo studio ha avuto un deterioramento previsto della FVC ≥10% o è deceduto nel periodo di 52 settimane di osservazione. Ciò evidenzia la natura progressiva della FPI anche in questa popolazione di pazienti con FVC prevista ≥80%.
Nel periodo di 12 settimane il tasso di deterioramento della FVC è stato inferiore nei pazienti trattati con nintedanib, rispetto a quello nei soggetti a placebo (5,9 (18,5) mL/12 settimane nel gruppo nintedanib e −70,2 (13,1) mL/12 settimane nel gruppo a placebo).“Persino in questa popolazione di pazienti, con funzionalità polmonare ben preservata, è stata dimostrata una differenza in termini di minor declino della capacità vitale forzata nel periodo di trattamento di 12 settimane con nintedanib, rispetto al placebo. Considerando la natura imprevedibile della FPI e l’irreversibilità della perdita di funzionalità respiratoria, i risultati rafforzano il crescente corpus di evidenze, che indica, come miglior modo di procedere, l’avvio precoce della terapia nella FPI”, ha commentato il Professor Toby Maher, Specialista di Medicina Respiratoria presso il Royal Brompton Hospital di Londra e principale sperimentatore dello studio.
La Dottoressa Susanne Stowasser, Condirettrice della Medicina Respiratoria di Boehringer Ingelheim, ha dichiarato che “la ricerca sui biomarcatori è un fattore ‘chiave’ per la medicina moderna e contribuisce fortemente a migliorare le conoscenze sulla salute e sulle patologie, sulla diagnosi, sullo sviluppo farmaceutico e sulla predittività dell’evoluzione delle malattie stesse, oltre che sulla risposta alle terapie. INMARK è stato il primo studio clinico a indagare il valore predittivo dei biomarcatori in pazienti affetti da FPI, trattati con un antifibrotico. Per aumentare le conoscenze sulla malattia, la FPI è stata oggetto, negli anni, di crescenti ricerche sui biomarcatori, focalizzate principalmente a individuare marcatori di prognosi”. La Dottoressa Stowasser ha, poi, aggiunto che “la Fibrosi Polmonare continua ad avere un terribile impatto sulle vite delle persone e Boehringer Ingelheim è impegnata a condurre studi come INMARK, che contribuiscono a migliorare le conoscenze sui meccanismi di progressione delle interstiziopatie polmonari come la FPI negli specifici pazienti e individuare chi può meglio rispondere alle terapie”.

Fibrosi Polmonare Idiopatica

Prende il via la seconda fase di Voci sott’acqua, il progetto su scala nazionale realizzato da Reverb srl con il contributo non condizionato di Boehringer Ingelheim e che ha la finalità di sensibilizzare sulla Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF). A partire da questa settimana, sul portale vocisottacqua.org, i pazienti e le persone coinvolte nella cura dei malati potranno prendere voce intervenendo sul blog, spazio pensato come bacheca per raccogliere le esperienze di “sopravvivenza” che vengono messe in atto nella quotidianità. È fondamentale migliorare le proprie condizioni di vita nel convivere con l’IPF e spesso è possibile farlo grazie a piccoli escamotage che si scoprono con l’esperienza. Condividerli può essere un aiuto concreto per tutte le persone che ogni giorno devono fronteggiare le difficoltà della patologia.
Nel corso delle settimane sul sito e con l’aiuto dei social network verranno proposte delle tematiche di discussione, i pazienti potranno lasciare il loro contributo inviando un sms o un messaggio whatsapp al numero 3349424325, le esperienze condivise verranno pubblicate sul blog, con la possibilità, per i suggerimenti più significativi, di essere raccontati in modo più ampio sul sito.Il blog sarà promosso anche grazie a interviste e ritratti di pazienti realizzati dal team artistico di Reverb, pillole di sopravvivenza quotidiana, che saranno condivise nel tempo per dare spunti ai malati, accoglierli, farli sentire meno soli e portare l’attenzione, ancora una volta, su questa patologia. Ogni mese, sui canali di Voci sott’acqua verrà raccontata la storia di un paziente, ogni settimana verrà svelato un pezzo del suo percorso di sopravvivenza.
Il primo argomento proposto per il blog è la condivisione delle modalità messe in atto dai pazienti per svolgere le attività che amano di più e a cui non vogliono rinunciare. Nelle interviste svolte fino ad ora sono emersi infatti tanti modi attraverso cui le persone affette dall’IPF portano avanti la loro quotidianità: chi non riuscendo a dormire visualizza le gite in barca a vela, chi alza l’orto da terra per poterlo coltivare, chi fa un minuto di pausa prima di fare le scale per fare scorta di ossigeno, e molti altri semplici sistemi che aiutano a mantenere una buona qualità della vita.
Il progetto è ideato e sviluppato da Reverb srl, realtà che opera nel campo delle arti performative e della comunicazione, grazie anche al sostegno di Boehringer Ingelheim che fin dall’inizio ha creduto nel progetto al punto di decide di destinargli un contributo non condizionato. Diverse le finalità che si propone: aiutare i pazienti ad entrare in contatto fra loro, far conoscere le associazioni diffuse in tutta Italia, portare l’attenzione sui sintomi per dare uno strumento in più per individuare la malattia sempre più precocemente.La prima parte delle attività previste dal progetto è già in essere da alcuni mesi: il reading teatrale Respirare sott’acqua, piccoli esercizi di sopravvivenza spirituale che è stato a Roma, Napoli, Milano, Catania e Bologna coinvolgendo le associazioni pazienti locali e riscuotendo un grande successo di pubblico e di risultati grazie anche alla partecipazione di medici ed esponenti delle Istituzioni. Ma non solo, la pagina Facebook e il profilo Instagram Vocisottacqua, vetrine delle attività sviluppate, insieme al portale vocisottacqua.org, fulcro del progetto.Tante ancora le attività che arriveranno dopo l’estate in primis la realizzazione di un piccolo corto d’autore di forte impatto emotivo con la regia di Davide Gentile, il giovane regista milanese già premiato al concorso “I love GAI” in occasione della 73esima Mostra del Cinema di Venezia e al Festival Internazionale della Creatività a Cannes.
La Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) è una patologia polmonare di cui non si conoscono le cause che colpisce principalmente gli uomini sopra i 60 anni: gli alveoli si riempiono di tessuto cicatriziale che rende impossibile lo scambio di ossigeno e anidride carbonica del sangue. Si tratta di una malattia che non ha una cura risolutiva e porta alla morte nel giro di alcuni anni, l’unica speranza di guarigione è il trapianto dei polmoni che si può però effettuare solo in alcuni casi. Esistono diversi farmaci che rallentano notevolmente lo sviluppo della malattia e i suoi effetti sul corpo, allungando le aspettative e la qualità della vita dei pazienti. La diagnosi precoce è fondamentale per poter intervenire efficacemente.

Pericardite idiopatica ricorrente: scoperta una nuova cura che riduce drasticamente le recidive

Bergamo. Porta la firma di Antonio Brucato, direttore della Medicina interna e del Centro per lo studio e la ricerca delle malattie del pericardio del Papa Giovanni XXIII, lo studio pubblicato sul prestigioso Journal of the American Medical Association JAMA, che dimostra l’efficacia del farmaco biologico noto come Anakinra nella cura della pericardite ricorrente.“Anakinra è un farmaco biologico utilizzato da molti anni nella terapia dell’artrite reumatoide, soprattutto nei bambini. È un inibitore naturale della interleuchina-1, una delle più potenti molecole che inducono infiammazione – spiega Antonio Brucato, primo autore dell’articolo -. Il nostro studio dimostra che è molto efficace anche nella cura della pericardite ed è sicuro. Si tratta dell’ennesimo contributo dato dal Papa Giovanni alla conoscenza e alla cura di questa patologia. Infatti il motto del nostro centro specialistico è proprio “La ricerca che cura” e seguiamo ormai più di mille persone, provenienti da tutta Italia e non solo. In meno di 10 anni grazie al nostro lavoro e alla collaborazione con altri centri italiani l’approccio a questa malattia è drasticamente cambiato: in pochi anni abbiamo dimostrato la poca efficacia delle alte dosi di cortisone a favore della Colchicina e ora l’utilità della Anakinra. Possiamo dire che una malattia considerata da sempre orfana oggi non lo è più”.Il farmaco necessita comunque di ulteriori studi per verificare i risultati e per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine. Relativamente costoso, come molti farmaci cosiddetti biologici, è indicato nelle forme più severe della malattia, quelle caratterizzate da uno spiccato quadro infiammatorio, con febbre e pleurite, che non rispondono ai trattamenti a base di cortisone e colchicina. La pericardite idiopatica ricorrente è una malattia di cui non si conosce bene la causa, caratterizzata da episodi frequenti di infiammazione del pericardio, quella membrana che avvolge il cuore e formata da due strati di tessuto molto sottili separati tra loro da un liquido che ne impedisce l’attrito. La sintomatologia della pericardite comprende dolore toracico, accentuato da certe posizioni e dal respiro profondo, e spesso febbre.Lo studio pubblicato su JAMA, svolto in collaborazione con Alberto Martini direttore scientifico dell’ospedale pediatrico Istituto Giannina Gaslini di Genova e di Massimo Imazio del Dipartimento di Cardiologia dell’ Ospedale Maria Vittoria di Torino, porta la firma, oltre che di Antonio Brucato, anche di altri 5 operatori del Papa Giovanni: i medici della Medicina interna Silvia Maestroni, Davide Cumetti e Anna Valenti, la farmacista Monia Lorini e la biostatista della Fondazione per la ricerca Ospedale Maggiore di Bergamo (FROM) Alessandra Carobbio.Lo studio ha coinvolto 21 pazienti, prevalentemente adulti e con pericardite ricorrente severa. Quelli trattati con placebo, cioè con un farmaco privo di principio attivo, sono stati 10 e 9 di loro hanno sviluppato una pericardite, cioè il 90%. Mentre quelli trattati con Anakinra sono stati 11 e solo due di loro hanno ripresentato i segni della malattia (18,2%), a fronte di eventi avversi molto contenuti (20 pazienti hanno avuto transitorie reazioni cutanee locali e nessuno ha interrotto in modo permanente il farmaco).

Incontinenza idiopatica e neurologica

L’Incontinenza urinaria è tra le 5 patologie più costose e diffuse al mondo. In Italia ne soffre un numero compreso tra il 20 e il 30 per cento di tutte le donne e tra il 5 e il 10% degli uomini. Sono i numeri, con molti zeri, dell’Incontinenza urinaria, una patologia per la quale, nelle sue diverse forme, si prova vergogna e imbarazzo e per questo molto spesso chi ne soffre non va dal medico. Persino con la convinzione che, in particolare per le donne più avanti con gli anni, in fondo faccia parte degli “acciacchi” dovuti all’età. Insomma, un problema sanitario e sociale di enormi dimensioni che registra molto “sommerso” non diagnosticato e che invece potrebbe essere contrastato in modo significativo.
Ne sono convinte la Società Italiana di Urodinamica, la Fondazione SIU Urologia, l’Associazione italiana di Urologia ginecologica e del Pavimento pelvico e la Fondazione Italiana Continenza che il 26 settembre a Roma, nel corso di una conferenza stampa organizzata dalla Società italiana di Comunicazione Scientifica e Sanitaria – SICS, hanno presentato le prospettive offerte dai nuovi modelli di assistenza sul territorio che, purtroppo molto lentamente, stanno realizzando alcune regioni italiane per utilizzare nuove soluzioni terapeutiche poste interamente a carico del Servizio Sanitario Nazionale
L’incontinenza, nel suo complesso, costa come l’artrite e più dell’influenza e dell’osteoporosi, ne soffrono migliaia di persone e può incidere anche molto pesantemente sulla qualità di vita, sociale e professionale, delle persone. Eppure, le istituzioni faticano ancora a riconoscerla come una patologia pesantemente invalidante
Per il mese di novembre è prevista la chiusura dei lavori del tavolo ministeriale sull’Incontinenza urinaria da cui è attesa l’elaborazione di un corposo documento indirizzato alle Regioni. Al centro del testo l’ipotesi di costituire in ogni regione italiana una rete assistenziale ad hoc sul modello del Piemonte. Il Piemonte è stata infatti la Prima Regione ad istituire sul territorio Centri dedicati all’incontinenza urinaria e la prima ad aver deliberato (la Regione Lazio, seconda e ultima, ha deliberato l’8 agosto scorso) l’istituzione di un percorso di presa in carico (PAC – Pacchetto ambulatoriale complesso) per l’incontinenza urinaria da urgenza e neurologica, con l’obiettivo di utilizzare da subito la recente opzione di rimborsabilità della terapia con tossina botulinica, già autorizzata per questa patologia, che si è dimostrata efficace per queste forme di incontinenza.“Il PAC” ha spiegato Andrea Tubaro, professore di Urologia alla Sapienza Università di Roma “prevede di accompagnare il paziente lungo un percorso organizzato e predefinito in tutte le fasi della diagnostica e della terapia, ma soprattutto ne riconosce i singoli e distinti costi di contorno”. La definizione e l’approvazione di un pacchetto ambulatoriale per la terapia con tossina botulinica serve quindi da un lato a garantire la presa in carico del paziente lungo tutto il percorso diagnostico e terapeutico, ma dall’altro a far sì che anche i conti, alla fine, tornino per garantire sostenibilità, qualità ed equità di accesso.
Al momento solo la Regione Piemonte nel maggio scorso e la regione Lazio in agosto, hanno definito questa tipologia di prestazione con cui il paziente, ha spiegato Mauro Cervigni, Segretario scientifico dell’AIUG e Responsabile Centro Medicina e Chirurgia Ricostruttiva Pelvica Femminile del Policlinico Gemelli di Roma “invece di assumere farmaci o indossare pannoloni, in caso di incontinenza da urgenza o neurologica, avrà un risultato risolutivo quasi immediato, in genere entro due, massimo tre settimane, e durevole per 6/12 mesi, ad un costo a carico del Servizio sanitario nazionale e non del paziente anche per tutti gli esami necessari prima del trattamento e nel successivo follow-up”.
In buona sostanza, ha quindi spiegato Roberto Carone, Direttore Neuro-Urologia Città della Salute di Torino e principale protagonista nel percorso di approvazione in Piemonte “se per i pazienti il vantaggio principale sarà quello di entrare in un percorso di presa in carico gratuito, completo di diagnosi e cura con tutti gli esami necessari, per i professionisti, medici e infermieri, il primo vantaggio è quello di operare in un percorso chiaro e ben delineato in cui l’equipe opera al meglio”.
“Per il 2016” ha sottolineato dal canto suo Antonio Carbone, Direttore UOC Urologia alla Sapienza Università di Roma “è stimata una spesa generale di circa 360 milioni di euro a carico del sistema sanitario italiano per la gestione della patologia dell’incontinenza, dove i costi per i presidi sanitari come i pannoloni hanno un peso considerevole. Anche la spesa per i pazienti è considerevole, specie per l’acquisto di quei farmaci per l’incontinenza urinaria da urgenza che sono a totale carico dell’utente e che corrisponde ad una media annua di circa 550 euro a persona. Poiché sono esclusi da questo calcolo tutti i costi indiretti e, soprattutto, i costi della filiera distributiva dei presidi e dei farmaci, in realtà la spesa è sicuramente maggiore. La costante ricerca di nuove opzioni terapeutiche come il trattamento con tossina botulinica, medicinale già autorizzato in Italia per il trattamento dell’incontinenza urinaria, ha pertanto l’obiettivo di migliorare da un lato la qualità di vita dei pazienti ma anche di contenere la spesa per il sistema sanitario e per l’utente stesso”.
“E’ possibile dunque migliorare i servizi, anche dal punto di vista dei costi, migliorando l’offerta sul territorio” ha chiosato Enrico Finazzi Agrò, Presidente della SIUD rinnovando l’appello delle Società scientifiche ad operare al più presto un’armonizzazione su tutto il territorio nazionale. “Al tavolo ministeriale peraltro” ha aggiunto “non pensiamo alla costruzione di nuove strutture ma alla riorganizzazione in rete di quelle esistenti, evitando dispersioni di tempo e soldi sia da parte del paziente sia da parte del sistema sanitario. Questo modello, al momento già previsto in Piemonte e prossimamente nel Lazio, crediamo sia la strada migliore per una razionalizzazione delle spese, dei servizi e per un miglioramento dell’efficienza e della risposta assistenziale ai bisogni di salute dei cittadini”.

Fibrosi Polmonare Idiopatica

Ingelheim, Germania. Una survey internazionale, a cui hanno partecipato oltre 500 persone che convivono con la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) in oltre 20 Paesi del mondo, rivela le reali emozioni che provano coloro che sono affetti da questa grave malattia.Nel mondo sono circa 3 milioni i pazienti con IPF, eppure si sa ancora poco di questa patologia. I risultati dell’indagine vengono resi noti nella Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2016 dedicata al tema: ‘La Voce dei Pazienti’, riconoscendo l’importanza per i pazienti stessi di rendere esplicite le proprie necessità.Diagnosticare la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) può essere difficile e, all’inizio, circa la metà dei pazienti riceve una diagnosi non corretta. Il tempo medio che intercorre dalla comparsa dei primi sintomi alla diagnosi va da uno a due anni, e i pazienti sono messi di fronte alla realtà di dover affrontare una malattia incurabile.Il “caos” emotivo vissuto dai pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica trova un chiaro riflesso nelle risposte fornite; molti degli intervistati, hanno dichiarato di essersi sentiti ‘preoccupati’ (49%), ‘spaventati’ (45%) e ‘confusi’ (34%) quando alla fine hanno ricevuto la diagnosi.Alla domanda ‘cosa le viene in mente quando pensa alla fibrosi polmonare idiopatica?’, la risposta più frequente è stata ‘mancanza di fiato’ (32%), uno dei sintomi più comuni dell’IPF. Poiché la malattia causa la formazione progressiva di tessuto cicatriziale a livello polmonare, che si accumula e si ispessisce con il passare del tempo. Chi è affetto da fibrosi polmonare idiopatica ha notevoli difficoltà a svolgere normali attività quotidiane, come farsi una doccia o vestirsi, proprio a causa della dispnea.L’indagine rivela che la natura progressiva e imprevedibile di questa malattia respiratoria, dall’esito infausto, costituisce un peso a livello emotivo, per coloro che ne sono affetti; circa un quarto (23%) degli intervistati ha dichiarato di ‘temere di non poter più essere in grado di fare le cose che era abituato a fare prima di ammalarsi’ e una persona su tre ha affermato di sentirsi “frustrata” da questa condizione (29%). Le emozioni dei pazienti variano dopo aver ricevuto la diagnosi e dopo le cure mediche; il 31% ha avuto emozioni più positive e ha pensato a prospettive più rosee, mentre il 28% ha provato emozioni più negative, con aspettative più fosche.Il Dottor Toby Maher, Specialista di Medicina Respiratoria presso il Royal Brompton Hospital di Londra ha dichiarato: “Quest’indagine, che fa riflettere, riecheggia le parole dei miei pazienti quando parliamo di cosa significhi vivere con la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Fortunatamente negli ultimi anni ci sono stati molti progressi nel trattamento dell’IPF. Come medici, possiamo aiutare i pazienti ad affrontare le emozioni negative vissute al momento della diagnosi, e migliorare la loro visione del futuro con la malattia, così da iniziare, con spirito positivo, una terapia efficace”.Una precoce e corretta diagnosi dell’IPF è fondamentale, perché consente di avviare tempestivamente la terapia farmacologica e le altre modalità di gestione della malattia.Le associazioni di pazienti svolgono, anch’esse, un ruolo molto importante per aiutare i pazienti a convivere meglio con la patologia; il 42% degli intervistati ha dichiarato che le associazioni di pazienti sono riuscite a farli sentire meno isolati e hanno reso possibile l’accesso a informazioni importanti.Robert Davidson, Presidente della Fondazione Canadese sulla Fibrosi Polmonare (Canadian Pulmonary Fibrosis Foundation – CPFF) ha affermato: “Vivere con la fibrosi polmonare idiopatica può spaventare, e troppe poche persone hanno la consapevolezza del senso di emarginazione che può affliggere chi convive con una malattia rara come l’IPF. Quest’indagine è un’occasione importante per coloro che ne sono affetti: per farsi ascoltare e per migliorare la rete di supporto e assistenza”Nonostante, talvolta, il futuro con l’IPF possa apparire in una luce realmente cupa, molte persone affette dalla malattia hanno espresso una visione positiva per l’anno a venire. Quando è stato chiesto cosa loro, o qualcuno che conoscono con IPF, vorrebbe fare nel prossimo anno, il 39% ha dichiarato che ‘vorrebbe godersi il tempo con la famiglia’ e uno su cinque (21%) ha risposto che ‘vorrebbe viaggiare o andare in vacanza’.

Fibrosi Polmonare Idiopatica

Ingelheim/Amsterdam. I risultati di un’analisi intermedia dello studio clinico di prosecuzione INPULSIS®-ON confermano l’efficacia e la sicurezza di nintedanib osservate negli studi INPULSIS®. Questi risultati sono stati presentati in occasione del Congresso Internazionale 2015 della European Respiratory Society (ERS 2015) e confermano che nintedanib ha un’efficacia di lungo termine nel rallentare la progressione della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) con effetti collaterali gestibili. Questi nuovi risultati sono importanti, visto che la IPF è una malattia progressiva, che mette a rischio la vita di chi ne è colpito e richiede una terapia di lungo termine. I risultati dell’analisi intermedia dello studio INPULSIS®-ON dimostrano che la variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) a 48 settimane, nei pazienti che hanno continuato la terapia con nintedanib nello studio clinico di prosecuzione, è stata paragonabile a quella osservata nelle 52 settimane dei trial INPULSIS®, fornendo ulteriori evidenze, del fatto che nintedanib* mantiene nel lungo periodo l’effetto positivo di rallentamento della progressione della malattia.“I risultati presentati sull’efficacia e sicurezza di nintedanib sono estremamente confortanti per quanto riguarda gli esiti di lungo termine della terapia con questo farmaco e il suo effetto di rallentamento della progressione della malattia” – ha commentato Luca Richeldi, Professore di Malattie dell’apparato respiratorio all’Università di Southampton – “Questi risultati aggiungono ulteriore peso al corpus delle già notevoli evidenze, che dimostrano come nintedanib* sia una terapia efficace e tollerabile per il trattamento della IPF. Per gestire bene la fibrosi polmonare idiopatica è fondamentale che i medici spieghino ai loro pazienti cosa aspettarsi dalla terapia e quale sia il trattamento più adatto, per avviare la cura al più presto e affinché il paziente la continui il più a lungo possibile”.
INPULSIS®-ON è uno studio in aperto, a singolo braccio, a cui ha aderito oltre il 90% dei pazienti con IPF che hanno completato gli studi INPULSIS® e soddisfatto i criteri di inclusione per la prosecuzione in aperto con nintedanib. Nello studio di prosecuzione INPULSIS®-ON i pazienti che negli studi clinici INPULSIS® erano nel gruppo a placebo hanno iniziato per la prima volta la terapia con nintedanib, mentre quelli che già lo assumevano negli studi INPULSIS, lo hanno continuato. L’efficacia di nintedanib, in termini di variazione mediana rispetto al basale della FVC alla settimana 48, riscontrata nel trial INPULSIS®-ON, è stata paragonabile a quella osservata nella settimana 52 dei trial INPULSIS®.
La fibrosi polmonare idiopatica è una patologia polmonare progressiva cronica, gravemente invalidante, con prognosi infausta, per la quale esistono limitate opzioni terapeutiche. La IPF colpisce 14-43 persone ogni 100.000 nel mondo ed è caratterizzata dalla formazione progressiva di tessuto cicatriziale a livello polmonare – ovvero fibrosi – con conseguente perdita di funzionalità polmonare nel tempo. Con il passare del tempo, a mano a mano che il tessuto cicatriziale si ispessisce, i polmoni perdono la capacità di scambiare ossigeno e di metterlo in circolo, e di conseguenza di ossigenare in modo sufficiente gli organi vitali. Di conseguenza, chi è colpito da IPF, presenta dispnea, tosse secca e, spesso, difficoltà a svolgere le normali attività quotidiane. La definizione di riacutizzazione grave di IPF è quella di un rapido peggioramento dei sintomi nell’arco di giorni o settimane. Questi eventi si possono verificare in qualsiasi momento del decorso della malattia, persino ai suoi esordi e tutti i pazienti con IPF sono a rischio di una riacutizzazione grave della malattia.

Artrite giovanile idiopatica, bene abatacept

Nei bambini affetti da artrite giovanile idiopatica (Jia) il trattamento con abatacept migliora la qualità di vita associata allo stato di salute (HrQoL) con benefici tangibili per la vita dei piccoli pazienti e dei loro genitori/caregiver. Lo ha dimostrato uno studio placebo controllato in doppio cieco di fase III che ha arruolato pazienti con artrite in fase attiva poliarticolare e inadeguata risposta/intolleranza ad almeno un Dmard, inclusi i farmaci biologici, avviati a trattamento con abatacept (10 mg/Kg) più metotrexate per un periodo di quattro mesi in aperto (periodo A). Successivamente, i responder (Acr 30) sono stati randomizzati in un gruppo abatacept o placebo (più metotrexate) per un periodo in doppio cieco di sei mesi (periodo B). La valutazione di HrQoL ha incluso i 15 concetti per lo stato di salute del Child Health Questionnaire (Chq), gli score physical health/psychosocial summary (PhS e PsS), la scala Vas per il dolore, il Children’s Sleep Habits Questionnaire e il questionario sulla partecipazione alle attività quotidiane. Nel periodo A si sono notati con abatacept sostanziali miglioramenti in tutti i domini Chq (specie per il dolore/discomfort) e nei punteggi PhS (8,3 unità) e PsS (4,3 unità). Al termine del periodo B, i pazienti trattati con abatacept hanno mostrato maggiori miglioramenti rispetto al placebo in tutti i domini Chq, a eccezione del comportamento, e negli score PhS e PsS. Simili pattern di miglioramento si sono visti sul dolore e sul sonno. Riguardo la partecipazione alle attività quotidiane, nel periodo A i responder hanno guadagnato 2,6 giorni al mese di attività usuali a scuola e 2,3 per i genitori. Ulteriori guadagni in termini di giorni dedicati alle normali attività quotidiane sono stati osservati nel periodo B: 1,9 vs 0,9 e 0,2 vs -1,3 per le attività scolastiche e parentali rispettivamente nei bambini trattati con abatacept o con placebo. Lo studio è frutto del lavoro del Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (Prcsg) – per la Paediatric Rheumatology International Trials Organization (Printo) – con la prima firma di Nicolino Ruperto dell’Irccs G. Gaslini, Università di Genova. Arthritis Care Res, 2010 Jul 1. [Epub ahead of print] (fonte doctor news)