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Parere positivo per il Luxturna di Novartis

Posted by fidest press agency su sabato, 22 settembre 2018

Origgio. Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha espresso un parere positivo riguardo all’approvazione di voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65. Voretigene neparvovec è stato sviluppato da Spark Therapeutics, che lo commercializza negli Stati Uniti. Se sarà approvato, voretigene neparvovec verrà commercializzato da Novartis in tutti i mercati fuori dagli USA.
Le malattie ereditarie della retina sono un gruppo di patologie rare che possono portare alla cecità totale e che colpiscono soprattutto bambini e giovani adulti1. Il 50% delle persone con mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 è destinato alla cecità legale entro i 16 anni di età2. Voretigene neparvovec fornisce una copia funzionante del gene RPE65, che agisce al posto del gene RPE65 mutato1. Questo gene funzionante ha il potenziale per ripristinare la visione e migliorare la vista1. Attualmente fuori dagli Stati Uniti non esistono opzioni per trattamenti farmacologi approvati per la perdita della vista causate da mutazioni del gene RPE65.
L’opinione positiva del CHMP si basa sui dati di uno studio clinico di fase I, sul relativo studio di follow-up e su uno studio di fase III che in totale ha arruolato 43 pazienti con malattia retinica ereditaria correlata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE651. Quest’ultimo è stato il primo studio clinico di fase III, randomizzato e controllato, condotto con una terapia genica per una malattia ereditaria. Si prevede che la Commissione Europea rilascerà la sua decisione relativa all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio entro due mesi circa dal parere positivo del CHMP. Se la terapia sarà approvata, l’AIC sarà valida in tutti i 28 Stati Membri della UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Le malattie ereditarie della retina sono un gruppo di rare patologie della vista causati da oltre 220 diversi geni, che colpiscono soprattutto bambini e giovani adulti1. Le mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 sono presenti in circa una persona su 200.0003.Le mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 possono provocare la cecità. All’inizio della malattia i pazienti potrebbero soffrire di cecità notturna (nictalopia), perdita di sensibilità alla luce, perdita di visione periferica, perdita di nitidezza o chiarezza visiva, compromissione dell’adattamento al buio e ripetuti movimenti incontrollati dell’occhio (nistagmo)4. I pazienti con mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 potrebbero, per esempio, ricevere una diagnosi di amaurosi congenita di Leber o di retinite pigmentosa.

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