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Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia

Posted by fidest press agency su venerdì, 10 novembre 2017

bayerNapoli sabato 11 novembre, XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE). Il simposio, intitolato “Dall’innovazione alla protezione nella Real Life: l’impegno Bayer nel presente e nel futuro”, è l’occasione per discutere come le caratteristiche innovative di questa molecola, presentate negli studi Leopold, siano validate dalla pratica clinica in Italia.Il nuovo octocog alfa di Bayer è disponibile in circa l’80% delle regioni italiane. Il Centro emofilia di Catanzaro è stato uno dei primi ad utilizzarlo: “Nel nostro Centro – dichiara la Dottoressa Rita Santoro, direttore del Centro – abbiamo già numerosi pazienti in trattamento con il nuovo farmaco. Ad esempio, in un paziente adulto, abbiamo ottenuto risultati eccellenti, sia in termini di aderenza che di protezione. Il paziente presentava un quadro clinico complesso con gravi problemi articolari e comorbilità. Il nuovo farmaco di Bayer ha consentito di modificare lo schema terapeutico, da tre a due infusioni alla settimana e, grazie al migliorato profilo farmacocinetico, anche il controllo dei sanguinamenti”.Octocog alfa protein free da cellule BHK viene utilizzato anche nei piccoli pazienti: “Abbiamo in cura un bambino affetto da Emofilia A grave con problemi di emartri – spiega la Dottoressa Erminia Baldacci, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma – con una profilassi iniziata in età molto precoce. Il piccolo è passato al nuovo farmaco di Bayer e si è osservata una persistenza di livelli più alti di FVIII nel sangue, assicurando quindi al paziente una maggiore protezione dai sanguinamenti”.L’impegno di Bayer è sia nel presente che nel futuro. E’ già stata presentata in Europa la domanda per l’autorizzazione in commercio di un prodotto ‘long acting’ (Bay 94-9027) che ha una durata d’azione prolungata che potrebbe permettere una somministrazione anche ogni 7 giorni. “Bayer sta procedendo nella ricerca su una nuova categoria di farmaci che consente di trattare tutti i pazienti affetti da Emofilia A e B, anche in quelli che hanno sviluppato inibitori, e che vengono somministrati sotto cute invece che per via endovenosa con cadenza settimanale. Procedono anche gli studi sulla terapia genica dalla gene therapy al gene editing”, ha commentato il dottor Franco Pamparana, Direttore Medico di Bayer.
“Il trattamento dell’emofilia – conclude la Dottoressa Cristina Santoro, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma – sta cambiando rapidamente e continuerà a evolvere nei prossimi anni. Alla terapia sostitutiva con i nuovi fattori della coagulazione a lunga emivita, si affiancheranno nuove terapie non più sostitutive per i pazienti affetti da Emofilia a A o B, con e senza inibitori. Questi nuovi farmaci, ad oggi in varie fasi di sviluppo, consentiranno una terapia meno invasiva per via sottocutanea anziché endovenosa, e ridurranno ulteriormente la frequenza di somministrazione. Infine, le prospettive per la terapia genica sembrano essere molto più concrete alla luce dei recenti progressi nella sperimentazione clinica dei pazienti con deficit di fattore IX.”
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni – può portare a quadri di artropatia invalidanti.

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