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Quotidiano di informazione – Anno 33 n° 244

Posts Tagged ‘sindromi’

Sindromi mielodisplastiche

Posted by fidest press agency su lunedì, 14 giugno 2021

“Le Sindromi Mielodisplastiche sono malattie neoplastiche del midollo, in cui si verifica un’alterazione che può essere genetica, nella maggior parte dei casi, che induce un blocco della maturazione delle cellule del sangue, per cui si accumulano anche nel midollo. E’ molto importante caratterizzare bene queste malattie al momento della diagnosi, perchè sono anche molto eterogenee: vanno da malattie in cui l’anemia è l’unico sintomo, e si tratta di quell’anemia dell’anziano che in genere è resistente alla supplementazione con il ferro e con le vitamine, a forma più aggressive che tendono ad evolvere anche in leucemia acuta”. Lo ha spiegato Maria Teresa Voso, professore associato di ematologia, Università di Roma Tor Vergata, presidente della Società italiana di ematologia sperimentale, responsabile del laboratorio di diagnostica avanzata oncoematologica, in occasione della presentazione di ‘Magnifico Donare’, la campagna di sensibilizzazione promossa per il terzo anno consecutivo da United Onlus – Federazione Italiana delle thalassemie, emoglobinopatie rare e drepanocitosi, e AIPaSiM Onlus – Associazione Italiana pazienti con sindrome mielodisplastica, in collaborazione con Avis e con il supporto non condizionante di Celgene, ora parte di Bristol myers squibb.Partita da Milano e Bari nell’autunno 2019, conclusa la lunga pausa dovuta alla fase di emergenza sanitaria da Covid-19 la campagna ‘Magnifico Donare’ è giunta in maniera virtuale nel Lazio dopo aver fatto tappa anche a Reggio Calabria, Cagliari e in Emilia-Romagna. Voso ha aggiunto che “si tratta di malattie eterogenee. Nel Lazio l’incidenza è variabile con l’età: sono più frequenti nell’età avanzata, con un’età mediana alla diagnosi intorno ai 70-74 anni. Nel Lazio, anche se non ci sono registri precisi e aggiornati, possiamo contare circa 200 nuovi casi l’anno”.Voso ha sottolineato inoltre che “bisogna investire al momento della diagnosi per caratterizzare bene queste malattie, anche per fare quel percorso virtuoso della medicina personalizzata per essere in grado di individuare nelle varie fasi della patologia anche i trattamenti a bersaglio”. (Fonte agenzia Dire)

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Le sindromi mielodisplastiche e la beta talassemia

Posted by fidest press agency su venerdì, 30 ottobre 2020

Sono patologie ematologiche maligne che possono causare una grave anemia. Questi pazienti sono costretti a sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue, che rappresentano un vero e proprio salvavita. Per la prima volta, una nuova arma consente di controllare la grave anemia, garantendo così una buona qualità di vita ai pazienti. Lo dimostrano i risultati di due importanti studi pubblicati sul New England Journal of Medicine. Per approfondire le nuove prospettive nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della beta-talassemia, si è tenuta una conferenza stampa on line con gli interventi di Valeria Santini (Professore di Ematologia presso l’Università degli Studi di Firenze e Responsabile MDS Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze) e di Maria Domenica Cappellini (Professore di Medicina Interna all’Università degli Studi di Milano).

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Trasfusioni di sangue per i pazienti colpiti da sindromi mielodisplastiche e beta-talassemia

Posted by fidest press agency su venerdì, 30 ottobre 2020

L’emancipazione dal continuo bisogno di trasfusioni di sangue sta diventando per la prima volta una realtà concreta per i pazienti colpiti da sindromi mielodisplastiche e beta-talassemia. L’anemia grave, spesso presente in queste patologie, li costringe, da un lato, a frequenti sedute in ospedale per il fabbisogno di globuli rossi, in alcuni casi anche tutte le settimane, dall’altro, ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante per evitare che il ferro in eccesso danneggi organi come cuore, fegato e pancreas. Oggi per alcuni di questi pazienti si sta delineando una vera e propria rivoluzione nella terapia perché, per la prima volta, una nuova molecola, luspatercept, ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni necessarie, con un impatto significativo sul decorso clinico e sulla qualità di vita. Luspatercept, prodotto da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb, è stato approvato lo scorso giugno nel trattamento delle due patologie dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), sulla base di due importanti studi pubblicati sul New England Journal of Medicine. Ai passi in avanti nel trattamento di queste malattie ematologiche è dedicata oggi una conferenza stampa virtuale. “Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo eterogeneo di tumori del sangue, in cui le cellule del midollo osseo non riescono a diventare cellule perfettamente funzionanti e sane ma si fermano a uno stadio immaturo – afferma la Prof.ssa Valeria Santini, Professore di Ematologia all’Università di Firenze e Responsabile MDS Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze -. Sono definite malattie clonali perché il loro sviluppo è dovuto ad una singola cellula che, sfuggendo ai meccanismi di controllo, si moltiplica, dando origine a cellule alterate nella forma e nella funzionalità. I sintomi e il decorso variano in modo significativo in base al tipo di cellula ematica colpita. Si potrà avere quindi anemia (riduzione di globuli rossi), neutropenia (riduzione di globuli bianchi) o piastrinopenia (riduzione di piastrine). Le sindromi mielodisplastiche, nei casi più gravi, possono evolvere in leucemia mieloide acuta, un tumore più aggressivo”. “Il Registro della Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplstiche (FISiM) raccoglie dati, su base volontaria, relativi a 6.000 pazienti, ma manca una registrazione ufficiale dei parametri epidemiologici – continua la Prof.ssa Santini, che è anche presidente FISiM -. Sappiamo che la malattia colpisce 4-5 persone ogni 100mila abitanti e, fra gli anziani, si arriva anche a 50 casi ogni 100mila. L’incidenza fra gli uomini è doppia rispetto alle donne. A Firenze, possiamo stimare, ad esempio, circa 500 persone colpite. I pazienti, in Italia, hanno in media 74 anni. L’età avanzata implica difficoltà nella gestione della malattia, in particolare dell’anemia grave, che ne rappresenta la manifestazione più frequente, le cui complicanze sono maggiori negli anziani rispetto ai giovani. Oggi vi è maggiore consapevolezza anche fra i medici di medicina generale, anche se talvolta si giunge ad una diagnosi certa di mielodisplasia solo dopo settimane. I sintomi più frequenti dovuti alla carenza di emoglobina sono rappresentati da stanchezza, perdita di peso, difficoltà respiratorie e battito cardiaco accelerato. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni di sangue”. Proprio per migliorare la consapevolezza sia fra i clinici che fra i cittadini, il 25 ottobre si è celebrata la Giornata Mondiale delle Sindromi Mielodisplastiche. “Anche la beta-talassemia costringe i malati a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita e ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali – spiega la Prof.ssa Maria Domenica Cappellini, Ordinario di Medicina Interna all’Università degli Studi di Milano -. In Italia, vivono circa 7.000 persone con la beta-talassemia trasfusione dipendente, una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione delle catene globiniche, che costituiscono la struttura dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo. L’Italia è uno dei Paesi al mondo più colpiti dalla beta-talassemia. La malattia era presente soprattutto tra le popolazioni di aree paludose, poiché la malaria è stato un fattore di selezione naturale del difetto talassemico. Gli individui portatori di difetto talassemico o malati erano quindi più presenti nelle isole, nelle regioni del Sud e nell’area del delta del Po. Oggi la talassemia è uniformemente distribuita in tutta la penisola”. “I sintomi della beta-talassemia major compaiono già nei primi mesi di vita – sottolinea la Prof.ssa Cappellini – e, se non si interviene con adeguate terapie, le conseguenze possono essere grave anemia, deformazioni ossee (facies talassemica), ingrossamento di milza e fegato, problemi di crescita, complicazioni epatiche, endocrine (ad esempio ipotiroidismo e ipogonadismo) e cardiovascolari. Negli anni Sessanta del secolo scorso, i pazienti affetti da talassemia major non sopravvivevano oltre i 10/15 anni, oggi grazie alla combinazione della terapia trasfusionale e ferrochelante, la loro aspettativa di vita supera la quarta, quinta decade di vita”. “Oggi, per la prima volta, una molecola, luspatercept, ha la potenzialità per cambiare la storia della malattia riducendo la necessità delle continue trasfusioni – continua la Prof.ssa Cappellini -. Consiste in un farmaco iniettabile sottocute ogni 21 giorni, che il paziente in futuro potrà eseguire a casa. Luspatercept riduce l’eritropoiesi inefficace (che è la causa principale delle manifestazioni cliniche della talassemia), consentendo la produzione di globuli rossi maturi. Lo dimostrano i risultati dello studio di fase III, BELIEVE, che sono estremamente suggestivi”. Nello studio (randomizzato, in doppio cieco), pubblicato sul New England Journal of Medicine a marzo 2020, sono stati arruolati 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente in 65 centri di 15 Paesi: 224 pazienti hanno ricevuto luspatercept, 112 placebo. “L’obiettivo primario dello studio era ridurre di almeno il 33% il fabbisogno di trasfusioni (con un calo di almeno 2 unità di sangue) rispetto al basale, cioè alle unità che il paziente era abituato a trasfondere nei sei mesi prima di assumere il farmaco – spiega la prof.ssa Cappellini -. Il risultato è stato raggiunto dal 70% dei pazienti. Il secondo obiettivo era valutare una riduzione superiore al 50% del fabbisogno trasfusionale, osservata in più del 40% dei pazienti. Inoltre, la risposta è stata mantenuta nel tempo. In maniera preliminare, possiamo addirittura affermare che alcuni malati sono arrivati, dopo circa un anno di terapia, a ottenere quasi l’indipendenza dalla trasfusione. Luspatercept può essere somministrato potenzialmente a tutti i pazienti colpiti da beta-talassemia, a differenza di altre opzioni disponibili come il trapianto di midollo, unica terapia che può condurre alla guarigione ma con il limite della disponibilità di un donatore compatibile, o della terapia genica, ancora da consolidare”. “Anche nelle sindromi mielodisplastiche – conclude la prof.ssa Santini – l’unica terapia definitiva è il trapianto di cellule staminali, praticabile solo in un numero limitato di casi e nei pazienti più giovani, al di sotto dei 70 anni. Nelle forme a più basso rischio, la linea cellulare più colpita è quella dei globuli rossi, con grave anemia che causa sintomi debilitanti. La terapia, in questi casi, è costituita dai fattori di crescita dei globuli rossi come l’eritropoietina, dalle trasfusioni di sangue e dalla terapia ferrochelante. Solo in alcuni pazienti giovani con caratteristiche particolari di malattia e in buone condizioni generali è indicata la terapia immunosoppressiva per abbassare la risposta immunitaria. Luspatercept apre nuove prospettive, come evidenziato nello studio di fase III, MEDALIST, pubblicato sul New England Journal of Medicine a gennaio 2020. Sono stati arruolati 229 pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso o intermedio, con accumulo locale di ferro nei precursori dei globuli rossi, chiamati pertanto sideroblasti ad anello. I pazienti richiedevano emotrasfusioni periodiche e regolari. Due terzi sono stati assegnati al trattamento con luspatercept, i restanti al placebo, entrambi somministrati come iniezione per via sottocutanea ogni tre settimane per almeno sei mesi. Il farmaco è stato ben tollerato. Se si considera tutto il periodo del trattamento, i dati aggiornati indicano che il 47% dei pazienti trattati con luspatercept, contro il 15% del braccio placebo, ha raggiunto l’obiettivo primario dello studio, ovvero la indipendenza dalle trasfusioni per almeno otto settimane, dunque circa 2 mesi. Si tratta di un passo importante verso un netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti”.

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Influenza e bambini

Posted by fidest press agency su giovedì, 27 gennaio 2011

In ambito pediatrico sono disponibili diversi farmaci equivalenti spesso utilizzati per la cura di malattie legate alle infezioni respiratorie ricorrenti o alle sindromi influenzali.  Nel caso dei farmaci a prescrizione, quali per esempio gli antibiotici pediatrici, l’utilizzo del generico evita alla mamma di pagare un sovrapprezzo al momento dell’acquisto in farmacia. Per i farmaci a carico della famiglia, inoltre, come nel caso degli antinfiammatori, l’equivalente può arrivare a costare almeno un terzo in meno del corrispondente farmaco di marca. Anche per alcuni prodotti senza obbligo di prescrizione, i costi del generico sono decisamente inferiori al prodotto originale.
Ma quali sono le domande più frequenti della mamme? “Nel caso di antibiotici, – spiega Mele – alcune mamme temono che, cambiando il farmaco di marca con il generico, si esponga il bambino alle allergie. A questo proposito è importante ricordare che il principio attivo dell’antibiotico generico è identico a quello del farmaco di marca. Poiché le allergie si riscontrano generalmente verso il principio attivo, se un bambino è allergico a un dato principio attivo lo è sia per il farmaco di marca sia per quello equivalente. E naturalmente vale il contrario.”
Le mamme più informate ribatteranno però che i farmaci generici possono variare gli eccipienti ossia degli ‘ingredienti secondari del farmaco’. “Gli eccipienti  – continua il pediatra – presenti nei farmaci generici sono gli stessi presenti in molti farmaci di marca, poiché devono essere utilizzati solo quelli approvati dagli organi di controllo. Inoltre, casi di allergie agli eccipienti sono rarissimi.”
La figura del pediatra, quale consulente anche in questo ambito di cura, diventa fondamentale. “Purtroppo però – spiega Mele – al momento c’è una scarsa propensione, da parte dei pediatri, a prescrivere farmaci equivalenti, dovuta soprattutto a poca conoscenza di questi farmaci. Proprio a tale proposito, la FIMP è al lavoro per creare un programma di formazione su questo settore, reso possibile anche dalla partnership con aziende produttrici, per dare il via ad un percorso di informazione continua e formazione. Tale progetto sarà presentato, a maggio, al Primo Congresso Mondiale sulle Cure Primarie che si terrà a Tel Aviv, sotto l’egida dell’Ambasciata Italiana in Israele e con il supporto di Teva, l’azienda leader mondiale nella produzione di farmaci generici.

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Nuove patologie del terzo millennio

Posted by fidest press agency su giovedì, 28 gennaio 2010

“La Fibromialgia è una patologia dell’apparato loco-motore associata a dolori cronici, rigidità e a segni d’affaticamento a livello dei muscoli, legamenti e tendini con coinvolgimento dell’apparato nervoso centrale”. Così l’On. Scilipoti in riferimento ad una patologia poco conosciuta  che, in stato avanzato,  può essere altamente invalidante. “Alla Fibromialgia spesso si accompagnano altre due sindromi egualmente invalidanti, quali la Sindrome da Stanchezza Cronica (CFS) e la Sensibilità Chimica Multipla (MCS). La Fibromialgia – prosegue il deputato – è stata, già da molti anni, riconosciuta dall’OMS, ma in Italia, i malati sono abbandonati a se stessi e considerati invisibili agli occhi delle Istituzioni. Se è vero che la Costituzione Italiana sancisce il diritto alla salute e al benessere di tutti i cittadini, sarebbe opportuno da parte dello Stato riconoscere tali patologie, sostenere la ricerca per la prevenzione e la cura, appoggiare chi, avendo dovuto lasciare il lavoro, non ha alcuna possibilità di autosostentamento, consentire l’esenzione dal pagamento del ticket o dei farmaci, riconoscere questi malati come invalidi e soprattutto – conclude Scilipoti – garantire loro la libertà di scelta terapeutica anche nell’ambito della medicina alternativa”.

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